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我国及部分省份罕见病药行业相关政策

罕见病，又称“孤儿病“，指那些发病率极低的疾病，即新生儿是发病率小于0.01%、患病率小于0.01%、患病人数小于14万的疾病。罕见病药就是专门用于治疗罕见病的药品。

我国罕见病药行业相关政策

近些年来，罕见病患者逐渐增多，为了促进罕见病药行业的发展，我国陆续发布了许多政策，如2023年国家国家药监局发布的《关于进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展的若干措施》提出鼓励并扶持用于重大疾病、罕见病，或者儿童用中药新药的研制，对符合规定情形的相关注册申请实行优先审评审批。

我国罕见病药行业相关政策

发布时间 发布部门 政策名称 主要内容

2017年10月 国务院 关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见 支持罕见病治疗药品医疗器械研发。国家卫生计生委或由其委托有关行业协（学）会公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度。罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。

2021年3月 全国人大 中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要 完善创新药物、疫苗、医疗器械等快速审评审批机制，加快临床急需和罕见病治疗药品、医疗器械审评审批，促进临床急需境外已上市新药和医疗器械尽快在境内上市。

2021年12月 国家药监局 “十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划 鼓励具有临床价值的新药和临床急需仿制药研发上市，对具有明显临床价值的创新药，防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的临床急需药品以及儿童用药，符合条件的予以优先审评审批。

2023年1月 国家药监局 关于进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展的若干措施 鼓励并扶持用于重大疾病、罕见病，或者儿童用中药新药的研制，对符合规定情形的相关注册申请实行优先审评审批。

部分省市罕见病药行业相关政策

为了响应国家号召，各省市积极推动罕见病药行业的发展，比如广西壮族自治区发布的《广西贯彻落实〈质量强国建设纲要〉实施方案》提出加强药品和疫苗全生命周期管理，推动临床急需和罕见病治疗药品、医疗器械审评审批提速，推进药品检验检测和生物制品（疫苗）批签发能力建设，优化中药审评机制，开展壮瑶药认定或认证工作。

部分省市罕见病药行业相关政策

省市 发布时间 政策名称 主要内容

安徽省 2022年1月 安徽省“十四五”科技创新规划 开展肿瘤、心脑血管疾病、老年退行性疾病等重大疾病、罕见病的创新药物研制。

河北省 2022年8月 河北省深化医药卫生体制改革2022年重点工作任务 稳步推进药品供应保障制度建设。加强罕见病用药保障。对市场供应不稳定的药品，通过完善和落实集中采购政策、强化生产支持等方式保障供应。

江西省 2022年8月 江西省深化医药卫生体制改革2022年下半年重点工作任务 健全药品协同监测机制，强化药品短缺分级应对。加强罕见病用药保障。

山西省 2022年10月 山西省深化医药卫生体制改革2022年重点工作任务 健全药品协同监测机制，强化药品短缺分级应对。加强罕见病用药保障。

广西壮族自治区 2023年5月 广西贯彻落实〈质量强国建设纲要〉实施方案 加强药品和疫苗全生命周期管理，推动临床急需和罕见病治疗药品、医疗器械审评审批提速，推进药品检验检测和生物制品（疫苗）批签发能力建设，优化中药审评机制，开展壮瑶药认定或认证工作。

江西省 2023年7月 江西省制造业重点产业链现代化建设“1269”行动计划（2023-2026年） 发展免疫组化分析仪、眼科测量诊断设备、大型医学影像设备、智能诊断软件，加快发展针对罕见病、恶性肿瘤的新型诊断试剂。