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干细胞法规3.25

《干细胞临床研究管理办法（试行）》

的解读

一、为什么要制定干细胞临床研究管理办法？

干细胞是一种有多向分化潜能的细胞，具有再生各种组织器官的

潜在功能。干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域，给某些疑难

疾病的治疗提供了希望，受到广泛关注。目前在心肌梗塞、脊髓损伤、

肝硬化、糖尿病等多领域的干细胞研究方兴未艾，展现出了良好的发

展前景。我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持,

并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化的快速发展同时出现了一些

不规范的现象，且作为一种正在研究探索中的新治疗方法，干细胞治

疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证，因此，制定《干细胞

临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法（试行）》）及相关技术

指南，规范干细胞临床研究，充分保护受试者权益势在必行。

《办法（试行）》在对国内外相关制度、规范进行深入调研分析

的基础上，组织专家委员会起草，经过反复讨论，修改完善，已形成

征求意见稿，现广泛征求意见。

二、《办法（试行）》的适用范围是什么？

《办法（试行）》适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。

《办法（试行）》不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，

以及按药品申报的干细胞临床试验。《办法（试行）》提出：医疗机构

按照《办法（试行）》要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临

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床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为

技术性申报资料提交并用于药品评价。

《办法（试行）》提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术

不再按照第三类医疗技术管理。

三、干细胞临床研究应当遵循的原则是什么？

开展干细胞临床研究须遵循科学、规范、公开，医疗机构必须认

真履行干细胞临床研究机构和项目备案、信息公开程序接受国家相关

部门监管。

干细胞临床研究必须要符合伦理准则，符合《涉及人的生物医学

研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》

的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护。

四、干细胞临床研究是否允许收费？

开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究

相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。

五、干细胞临床研究项目的总体要求是什么？

干细胞临床研究是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操

作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。《办法

（试行）》提出，研究必须具备充分的科学依据，且预防或治疗疾病

的效果优于现有的手段；或用于尚无有效干预措施的疾病，用于威胁

生命和严重影响生存质量的疾病，以及重大医疗卫生需求。干细胞临

床研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》的要求。干细胞制剂

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应当符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》的要

求。

六、干细胞临床研究的责任主体是谁？

《办法（试行）》明确规定干细胞临床研究机构是干细胞制剂和临床

研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项

审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程

进行质量管理和风险管控。

七、医疗机构开展干细胞临床研究必须具备哪些条件？

《办法（试行）》提出，开展干细胞临床研究的医疗机构应当具

备七项条件：1.三级甲等医院；2.依法获得相关专业的药物临床试验

机构资格;3.具有较强的医疗、教学和科研综合能力；4.具备完整

的干细胞质量控制条件和全面的干细胞临床研究质量管理体系和独

立的干细胞临床研究质量保证部门；建立干细胞制剂质量受权人制

度；具有完整的干细胞制剂制备和临床研究全过程质量管理及风险控

制程序和相关文件；具有干细胞临床研究审计体系；5.干细胞临床研

究项目负责人和制剂质量受权人须具有正高级专业技术职称，主要研

究人员经过药物临床试验质量管理规范（GCP）培训；6.具有与所开

展干细胞临床研