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细胞和基因疗法发展的现状与未来

在过去几十年里，随着技术的进步和对疾病机制的深入理解，细胞和基因疗法等新型治疗方法正在改变治疗方式，为选择余地较小的患者带来了希望。细胞和基因疗法属于一个宽泛的医药类别，包括基于细胞的免疫疗法、细胞疗法、基因疗法和组织工程产品，它们通常遵循从研究到患者治疗的复杂路径。虽然细胞和基因疗法遵循传统药物的开发流程，但与其他药物相比，从发现、临床前研究到商业化和患者治疗，此类产品在整个生命周期中存在更多复杂性。

1、投资和交易活动

与2022年相比，2023年的细胞和基因疗法交易数量下降了14%，但与十年前相比，交易数量增长了46%（图1）。过去两年细胞和基因疗法交易活动的下降趋势与整个生命科学行业的交易活动趋势一致。不过，此类先进疗法的交易在所有生命科学交易中所占的份额越来越大，2023年占生命科学交易的10%，高于2021年的8%和2014年的5%。细胞和基因交易活动放缓的幅度小于生命科学行业的其他领域，体现出人们对此类治疗模式日益增长的信心和兴趣。

图1：2014-2023年细胞和基因疗法交易数量（按交易类型划分）以及在所有生命科学行业交易中所占的比例

新兴生物制药公司（指每年研发支出少于2亿美元、销售额少于5亿美元的公司）在交易中的参与度很高。几乎所有涉及两家或多家公司的细胞和基因疗法交易都有新兴生物制药公司参与，超过三分之二的交易只涉及新兴生物制药公司（图2）。大中型公司（全球销售额超过50亿美元的公司）持续参与约30%的交易，并与新兴生物制药公司合作。虽然较大型公司在各种生命科学交易活动中彼此合作，但较大型公司之间的细胞和基因疗法交易却很少见。这反映了大量的创新和新技术来自于新兴生物制药公司。

图2：2018-2023年的交易数量和占比（按公司规模划分）

2、临床研究

临床试验活动

学术研究机构和生物制药公司开发的细胞和基因疗法，已逐渐从临床前研究进入临床患者评估阶段。在过去五年中，各种类型的申办方共启动了3,285项临床试验，其中包括2023年的631项（图3）。非企业试验（包括由学术机构、非营利组织和政府申办的试验，没有生物制药公司的参与）占2023年启动试验的36%，而企业申办的试验（无论是否有非企业机构/组织的参与）占64%。

在过去十年中，非企业试验保持相对平稳，而企业申办的试验则比2013年增加了276%，比五年前比增加了34%。这种增长在很大程度上归因于临床上对CAR-T细胞疗法研究的不断增加，2013年仅有四项企业申办试验，而在过去三年中已增至超过150项。2023年发生了转变，企业申办的CAR-T试验占比从2022年的44%降至39%，而基因疗法则从14%增至22%。

图3：2013-2023年的细胞和基因疗法临床试验启动情况（按试验类型划分）

由于细胞和基因疗法涉及复杂的基础设施和治疗方法，这些疗法的试验往往只在少数几个国家进行。某些试验更多地在单一国家进行，而非跨国进行（图4）。尽管中国在临床试验活动中的占比日益增多，但在过去五年中启动的804项试验中，96%的试验仅在中国进行。这与其他更倾向于多国试验的国家形成了鲜明对比。美国的试验数量位居第二，为765项，其中73%的试验仅在美国进行。尽管韩国和日本试验量少于美国，但单国试验比例与美国相近，分别为70%和64%。排在前20位的还有澳大利亚、巴西、以色列和西欧各国，在这些国家进行的试验更多地属于多国研究。

图4：2019-2023年排名前20的国家细胞和基因试验启动数量及其单国试验占比

地域分布变化

鉴于中国对细胞和基因疗法临床研究的贡献越来越大，以及当前研究活动的自主性，因此来自中国的研究在未来全球的潜在影响非常重要。过去五年在中国启动的804项细胞和基因疗法试验中，有85%由中国公司申办（图5），美国公司占11%。

图5：2019-2023年企业在中国申办的细胞和基因疗法试验启动情况分析（按申办方地域和试验经验划分）

试验地域分布差异，并非是不同地区的细胞和基因疗法公司的唯一差异；各公司研究的疗法类型也因公司总部所在地而有所不同。中国公司主要关注CAR-T和其他基于细胞的免疫疗法，在过去五年中，这些疗法占中国公司试验活动的76%（图6）。

图6：2019-2023年企业申办的细胞和基因疗法试验启动数占比（按申办方总部所在地和试验类型划分）

支出

目前细胞和基因疗法的支出主要集中在细胞疗法，过去三年销售额增长了三倍多，在2023年达到45亿美元（图7）。这一增长主要是因为CAR-T细胞产品，此类产品已在全球范围内广泛用于治疗晚期癌症。2023年，全球在CAR-T细胞产品上的支出将近37亿美元。然而，与PD-1/PD-L1抑制剂等其他新型癌症疗法的支出相比，这一数额相对较小，预计2023年PD-1/PD-L1抑制剂的支