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基因治疗在肿瘤治疗中的研究进展

随着现代医学的不断发展和科技的进步，基因治疗作为一种新

型治疗方法逐渐成为肿瘤治疗领域的重要研究方向。基因治疗是

指通过植入或修补人类基因来达到治疗疾病的目的。而在肿瘤治

疗中，基因治疗的应用更是能够为患者带来新的希望。

人们对基因治疗的认知可以追溯到20世纪80年代，自此之后，

基因治疗一直处于研究与试验阶段，但是随着研究的不断深入，

人们对基因治疗的认识不断增加，并有了一些令人鼓舞的成果。

在肿瘤治疗领域，基因治疗的思路是通过改变肿瘤细胞的生长方

式来达到治疗目的。在这方面，腺病毒载体等基因治疗技术的应

用，成为了一种高效、精准、具有极大治疗潜力的手段。

基因治疗在肿瘤治疗中的应用

基因治疗作为一种临床前期治疗方法，尚处于诊断性、治疗性

的前期探索阶段。但是从实验室一路走来，基因治疗已经取得了

一些令人瞩目的成果。在肿瘤治疗方面，基因治疗的思路包括两

个方面：多药耐药和基因突变。

在多药耐药方面，肿瘤细胞往往对化疗药物产生抗药性，难以

控制病灶扩散。而基因治疗提供了一种快速的方法，通过对肿瘤

细胞基因的改变，提高其对细胞毒性药物的敏感性，达到减少化

疗药物的副作用和减轻患者痛苦的目的。

在基因突变方面，常见的癌细胞基因突变包括p53蛋白及减数

分裂相检查蛋白(APC)等。这些突变的发生会导致癌细胞不受控

制，无法自我修复。而基因治疗则提供了一种针对基因突变的治

疗方法，通过改变突变基因的表达来阻止癌细胞的扩散。

目前在基因治疗的研究中，主要存在三类基因治疗技术：基因

替换、基因抑制和基因敲除。

基因替换技术是通过植入一个正常基因来代替已经存在的损伤

基因，从而达到治疗的目的。例如在癌细胞中显著表现的bcl-2基

因可以导致癌细胞的抗死亡特性。基因替换技术可以通过植入对

抗bcl-2的siRNA分子，从而降低bcl-2蛋白的表达，提高癌细胞

的敏感性。

基因抑制技术是通过选择到目标RNA而对其进行选择性降解

的方法，从而达到基因抑制的目的。例如，在肿瘤细胞中常见的

APC基因突变可以导致细胞自由生长而形成癌细胞。基因抑制技

术可以通过选定APC突变区域，和特异的RNA分子结合而对

APC基因的表达进行抑制，从而达到治疗癌细胞的目的。

作为最新的设计工具，基因敲除技术是通过引入基因编辑酶

（例如CRISPR/Cas9系统）或RNA干扰技术以敲除目的基因，从

而完全防止有害基因产生。例如，在细胞复制过程中常常会出现

突变，从而导致细胞不可控。基因敲除技术可以利用编辑酶针对

突变基因进行位点切割，切割后会导致DNA双链断裂，从而避免

有害基因再次产生。

基因治疗在临床应用的现状

在基因治疗的研究中，尽管取得了许多成果，但是在临床应用

中显然还有很长的路要走。目前，基因治疗主要应用于实验室研

究和临床前期试验，并且目前已经得到实质性成功。在一些实验

室中，基因治疗已经得到应用，例如通过载体将正常基因植入肿

瘤细胞中，从而达到治疗肿瘤的目的。目前，化学药物依然是主

要的治疗手段，基因治疗的临床应用还需要经过更多严格实验验

证和人体安全性评价。

总体来说，基因治疗在肿瘤治疗中的研究进展呈现出高速发展

的势头。随着技术的不断完善，基因治疗将会成为癌症治疗的请

亲工具之一。基因治疗的出现，标志着人类治疗癌症的新时代到

来，也为广大患者提供了新的希望。