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2022年中国核酸药物
行业短报告
01/核酸药物定义及分类
02/核酸药物的发展历程
目录03/核酸药物的产业政策
CONTENTS04/小核酸药物产业链
05/mRNA行业产业链
06/核酸药物的行业发展
07/主要核酸药物企业
1.定义及分类：核酸药物作用于蛋白质合成上游，有望引领第三次现代制药浪潮
n核酸存在所有的生命体中，被认为是遗传信息的载体，用于转录、翻译为蛋白质，这也是遗传中心法则所讲的过程。这种疗法不同于传统
的小分子或者单抗药物，其药物成分由序列经过特定设计的核苷酸构成，可以靶向多种蛋白质合成上游的mRNA
n核酸药物则是以核酸为靶标，通过对蛋白翻译过程的调控来实现疾病治疗，具有靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等
优势。未来，具备平台属性的核酸药物的治疗领域将不断拓展，有望引领第三次现代制药的浪潮
中心法则及各类药物主要针对的靶点核酸药物与小分子药物、抗体和基因治疗药物比较
核酸药物小分子药物抗体药物基因治疗药物
DNARNA蛋白质
药剂成分RNA化学小分子蛋白质DNA
分子量大小中等(13-16kDa）低（900Da）高（~150KDa）中等
转录翻译靶点丰富程度高中等低高
特异性高中等高高
逆转录半衰期长(可达几月以上)短(几小时~几天)中等(几天~几周)长(可达几月以上)
免疫原性低低中等~高低
基因污染风险无无无有
生产成本中等低高中等~高
基因治核酸小分子/
疗药物药物抗体等新产品开发难度低中等高低
新产品早期
数周数月数月数周
设计时间
资料来源：公开资料整理，众诚智库
1.定义及分类：多种核酸药物技术路线齐驱并进，ASO获批药物数量最多
n核酸药物的研发分为多种技术路线，包括ASO、siRNA、Aptamer
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