生物医药行业基因编辑与生物制药方案.doc

生物医药行业基因编辑与生物制药方案

TOC\o1-2\h\u29572第1章基因编辑技术概述 3

315561.1基因编辑技术发展历程 3

27761.2常见基因编辑工具及其原理 3

55251.2.1锌指核酸酶（ZFNs） 3

325501.2.2转录激活因子样效应结构域核酸酶（TALENs） 3

170331.2.3成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）/CRISPR相关蛋白9（Cas9） 3

245241.3基因编辑技术的应用领域 4

232121.3.1基因治疗 4

59571.3.2功能基因组学研究 4

108121.3.3肿瘤研究 4

260441.3.4农业领域 4

107531.3.5生物制药 4

15640第2章生物制药产业发展现状与趋势 4

224172.1生物制药产业概述 4

293392.2全球生物制药产业发展现状 4

289382.3我国生物制药产业发展现状与趋势 5

6732第3章基因编辑技术在生物医药研发中的应用 5

141523.1基因编辑技术在药物靶点研究中的应用 5

170833.1.1基因敲除与敲入技术 5

130883.1.2功能基因筛选 6

153323.1.3疾病模型构建 6

74703.2基因编辑技术在药物筛选与优化中的应用 6

108163.2.1高通量药物筛选 6

177053.2.2药物作用机制研究 6

284833.2.3药物毒理学研究 6

319743.3基因编辑技术在生物制药生产过程中的应用 6

314453.3.1生产细胞株的构建 6

277643.3.2生产工艺优化 6

300873.3.3生物制药质量控制 6

81693.3.4生产细胞株的安全性评估 7

29085第4章基因编辑技术在疫苗研发中的应用 7

258284.1疫苗研发概述 7

2814.2基因编辑技术在疫苗设计中的应用 7

319484.2.1抗原基因的优化 7

167484.2.2新型疫苗抗原的筛选 7

46894.3基因编辑技术在疫苗生产与优化中的应用 7

126744.3.1病原体生产菌株的构建 7

50584.3.2疫苗生产过程的优化 7

33844.3.3疫苗安全性评价 8

248754.3.4疫苗免疫效果的优化 8

385第5章基因编辑技术在细胞疗法中的应用 8

297935.1细胞疗法概述 8

263145.2基因编辑技术在免疫细胞疗法中的应用 8

67525.2.1基因编辑技术提高免疫细胞的识别能力 8

233865.2.2基因编辑技术优化免疫细胞的杀伤效果 8

206495.3基因编辑技术在干细胞疗法中的应用 8

96575.3.1基因编辑技术提高干细胞的定向分化能力 9

119045.3.2基因编辑技术降低干细胞的致瘤风险 9

182885.3.3基因编辑技术在多能干细胞中的应用 9

16706第6章基因编辑技术在基因疗法中的应用 9

109056.1基因疗法概述 9

153926.2基因编辑技术在基因治疗载体构建中的应用 9

269026.3基因编辑技术在基因治疗临床研究中的应用 10

7941第7章基因编辑技术的安全性评估与监管政策 10

252007.1基因编辑技术的潜在风险与安全性问题 10

218847.1.1靶向性问题 10

157797.1.2脱靶效应 10

55667.1.3基因突变累积 10

77857.1.4遗传污染 10

187847.1.5生物伦理问题 11

209327.2基因编辑技术的安全性评估方法 11

215527.2.1靶向性评估 11

50697.2.2脱靶检测 11

295127.2.3基因组稳定性分析 11

248557.2.4遗传毒性检测 11

320907.2.5功能性评估 11

61907.3我国基因编辑技术监管政策与发展策略 11

222147.3.1监管政策 11

51097.3.2发展策略 11

16121第8章生物制药产业的技术创新与知识产权保护 11

281348.1生物制药产业技术创新的重要性 11

25968.1.1提高生物药品的疗效与安全性 1