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肿瘤临床试验终点及计算规则
1.概述
在肿瘤临床试验中，终点的选择至关重要，它直接关系到试验的设计、评价与结果解读。常见的终点类型包括肿瘤缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及基于RECIST（ResponseEvaluationCriteriainSolidTumors）标准的评估。
2.RECIST标准：客观缓解的定义
RECIST1.1是临床试验中广泛使用的实体瘤评估标准，用于判断肿瘤的响应状态。主要关注肿瘤靶病灶的变化，常见的响应类别包括：
CR（完全缓解）：所有可测量病灶完全消失。
PR（部分缓解）：靶病灶总直径减少至少30%。
PD（疾病进展）：靶病灶总直径增加20%以上，且绝对值增加至少5毫米；或出现新病灶。
SD（疾病稳定）：既不符合PR，也不符合PD的变化。
示例：假设试验中存在两个靶病灶：
基线时肿瘤1直径：20mm，肿瘤2直径：15mm
第一次评估时：肿瘤1减少至14mm，肿瘤2减少至10mm
靶病灶总直径的变化计算为：
(14+10)-(20+15)\div(20+15)\times100\%=-32.5\%
该结果满足部分缓解（PR）的标准（≥30%的缩小）。
3.主要终点介绍及计算规则
1）客观缓解率（ORR）定义：ORR=(CR+PR)患者数/总患者数2）无进展生存期（PFS）定义：从随机分组到疾病进展（PD）或死亡（无论何种原因）之间的时间。Censoring（截尾）处理：截尾用于处理某些患者在试验结束时未发生PD或死亡的情况。如果患者退出或失访，则以最后一次无进展的时间作为观察时间。PFS计算举例：病人A：入组后120天发生PD病人B：入组后150天失访，最后一次评估为无进展（被截尾）。B的PFS时间按150天计算，但不算作PD事件。3）总生存期（OS）定义：从随机分组到患者因任何原因死亡的时间。Censoring：如果试验结束时患者仍存活，则采用最后一次随访的时间作为截尾时间。OS计算示例：病人C：生存至300天后死亡病人D：生存至试验结束（第365天），仍存活（被截尾）。D的OS时间按365天计算。
4.生存分析与Censoring处理
生存分析常用Kaplan-Meier曲线估计不同时间段的生存率。关键步骤如下：
1.按事件发生时间排序：事件包括PD或死亡。
2.在每个时间点计算生存率：
S(t)=∏_{i:t_i≤t}(1-d_i/n_i)
其中，d_i表示在第t_i时间点发生事件的患者数，n_i表示仍在风险中的患者数。
Censoring处理：当患者未在试验期间发生事件（如退出或存活至试验结束），这些患者的数据会在对应时间点被截尾，并不影响之前时间点的生存率计算。
5.其他常用终点
1）疾病控制率（DCR）
定义：DCR=(CR+PR+SD)患者数/总患者数
2）时间到疾病进展（TTP）
定义：从随机分组到首次PD之间的时间，不考虑非肿瘤原因的死亡。
6.总结
在肿瘤临床试验中，合理选择终点并掌握正确的计算方法对于试验的成功至关重要。RECIST标准是评估肿瘤缓解的核心工具，而PFS和OS作为生存终点，常需通过Kaplan-Meier生存分析来呈现其动态特性。对于Censoring处理，要特别注意事件的定义和随访的时间节点，以确保数据分析的准确性。
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