流行病学方法—实验研究（预防医学）.pptx

临床试验;一、定义与用途;;二、临床试验的设计与实施

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;选择灵敏性高、特异性好的效应指标。;;三、结果评价;;

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实验性研究概述;（一）概念：是将来自同一总体的研究对象随机分为实验组和对照组，实验组给予实验因素，对照组不给予该因素，然后前瞻性地随访各组的结局并比较其差别的程度，从而判断实验因素的效果。;;1．施加干预措施：

施加一种或多种人为干预处理

2．前瞻性观察：

随访研究对象

3．随机分组：

4．有平行的对照组：;1．根据研究目的不同：

预防性试验

临床试验

保健措施的干预研究

2．根据研究场所的不同：

社区试验

临床试验;3．根据实验过程中有无对照组或是否随机分组：

（1）真实验（trueexperiment）：

①是前瞻性研究；

②必须施加干预措施；

③研究对象必须是来自一个总体的随机抽样人群，并在分组时采取严格的随机分配原则；

④必须有平行的实验组和对照组。

（2）类实验（quasi-experiment）：;4．据不同的研究目的和研究对象及设计特点：

（1）临床试验（clinicaltrial）：

（2）现场试验（fieldtrial）：

（3）社区试验（communitytrial）：;是以病人为研究对象，以个体为单位进行随机化分组的实验方法。

目的：

评价某种新药或新疗法的疗效，病人可能包括住院和未住院的病人。

观察药物的不良反应。;是在某一特定环境下，以未患所研究疾病的人群为研究对象，以个体为单位进行随机化分组的实验方法。

目的：

评价健康人群中推行预防接种、药物预防等措施的效果。;以社区为基础的公共卫生试验、社区干预试验，是以社区人群整体作为干预单位进行实验研究，以社区为单位进行分组，接受干预措施的基本单位是整个社区或某个人群的某个亚群。

目的：

评价某干预措施的效果、检验病因假设或评价医疗保健服务的质量和效益等。;1．验证假设：

2．评价疾病防治效果：

评价疾病预防性措施的效果：

评价治疗措施的效果：

评价康复措施或综合康复措施的效果：;

谢谢观看！;

实验性研究设计原则;实验性研究设计原则;包括：

随机选择研究对象：

研究对象随机分配：

方法：

（一）简单随机分组：

（二）区组随机分组：

（三）分层随机分组：;方法：

利用随机数字表或随机排列表，或用抽签或抛硬币等方法。

优点：

应用和操作简单

缺点：

分配到各组的样本含量可能不等;基本方法：

将条件相近的一组受试对象作为一个区组，每一区组内的研究对象数量相等，然后用简单随机分配的方法将每个去组内的研究对象进行分组。

优点：

分组过程中，任何时刻试验组与对照组病例数保持相对一致，并可根据试验要求设计不同的区组。;方法：

按照对治疗结果影响较大的特征进行分层，再运用简单随机分组方法将每层内的研究对象分到治疗组和对照组。

优点：

样本量小，效率高

缺点：

分层不可太多，否则选择可比性的研究对象越难，需要的样本含量越大;控制处理因素以外的其他因素对结局的影响。

常用对照设计类型：

（一）空白对照

（二）安慰剂对照

（三）标准对照

（四）自身对照

（五）历史对照

（六）交叉设计对照;对照组不施加任何干预措施。

非均衡对照。;安慰剂是感官性状与试验药物相似但没有效应的物质。

常用淀粉、生理盐水等成分制成，其外形、颜色、大小、味道与试验药物极为相近。;以公认的有效药物、现有标准方法或常规方法作为对照。

最常用。;试验中研究对象不分组，比较研究对象试验前后体内某些指标的变化；或研究皮肤科用药时使用左右肢体作试验和对照。

优点：

不仅可消除研究对象的个体差异对疗效的影响，而且节省了一半的研究对象。

缺点：

仅适用于病程长且病情稳定的疾病的疗效评价。;以过去某时期用某疗法治疗的同类患者（对照组）的疗效作比较以判断新疗法的效果。

非均衡对照。;（六）交叉设计对照;目的：

研究药物应用顺序对治疗结果的影响；

研究药物最佳配伍方案。

适用条件：

病程长且病情稳定的疾病

第一阶段的干预一定不能对第二阶段的干预效应产生影响;实验对象个例数和实验次数要达到一定的数量，降低结局的变异。

影响因素：

1．研究因素的有效率

2．预期结局的发生率

3．研究对象个体间的变异度

4．第一类的概率

5．把握度

6．单侧检验或双侧检验

7．研究对象分组数量;盲法就是在整个实验过程中，使研究者或（和）研究对象不知道每个研究对象所属的组别，以消除观察偏倚。

（一）单盲（singleblind）

（二）双盲（doubleblind）

（三）三盲（tripleblind）;整个实验过程中，研究对象不知道自己被分在哪个组和接受干预措施的具体内容，但研究者了解分组情况。

优点：

可避免研究对象的主观因素对疗效造成的影响，不限制研究者的知情权。

缺点：

不能