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2025年siRNA化学修饰的专利保护策略报告-智慧芽.docx

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    智慧芽

    siRNA化学修饰的专利保护策略

    智慧芽生物医药2025年02月

    01小核酸药物概述

    小核酸药物简介

    MeritsTree植德

    TheHDgeneThemessage

    小核酸药物是指药物构成为核苷酸序列，作用于

    mRNA进而干预靶标基因进行治疗的药物。目前主要有三类小核酸药物，为ASO(Antisense

    DNAmRNAOligonucleotides,

    DNAmRNA

    G

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