CDE-20131024-化学药品和治疗用生物制品上市后研究报告格式（征求意见稿）.docx

化学药品和治疗用生物制品上市后研究报告格式（草案）

目录

TOC\o1-3\h\z\u1. 标题 1

2. 摘要 1

3. 上市许可持有者 1

4. 研究者 1

5. 重要事件 1

6. 原理和背景 1

7. 研究问题和目标 1

8. 研究方案的修订和更新 1

9. 研究方法： 1

10. 结果 2

11. 讨论 3

12. 参考文献 3

13. 其他信息 3

标题：包括说明研究设计的常用术语；带有最终报告日期和主要作者姓名和所属机构的子标题。如果该研究已经在国家临床试验登记系统内备案登记，最终研究报告应该在标题页中标注“登记号”。

摘要：研究主要内容的独立概述。

上市许可持有者：上市许可持有人的名称和地址。

研究者：所有主要责任方的姓名、头衔、资格、地址和所属机构，包括研究方案的主要作者、主要研究者、即将进行研究的国家的协调研究者、以及其他相关研究中心。在管理当局和国家主管部门要求时，还应该提供合作机构和研究者的清单。

重要事件：下列重要事件计划和实际的日期：

数据收集的开始

数据收集的结束或提前终止的日期，如适用，还有终止的理由

研究进度报告

如适用，研究结果的中期报告

研究结果的最终报告

适用于研究的其他重要事件，包括机构审查委员会/独立伦理委员会批准研究方案的日期、以及在EUPAS注册中研究登记的日期。

原理和背景：简短介绍导致研究启动或强制执行的疗效、安全问题，以及简述已发表和未发表的数据以解释研究预期填补的知识空白。

研究问题和目标：研究问题和研究目的，包括研究方案中声明的预先设定的假设。

研究方案的修订和更新：在开始收集数据前，最初研究方案的重大修订和更新，包括每次修订或更新的理由。

研究方法：

研究设计：研究设计的关键因素和该选择的原理。

条件：研究的条件、地点和相关日期，包括招收、随访和数据收集的时间段。在进行系统性评价或整合分析时，研究类型作为合格标准，及原理。

受试者：受试人群和研究受试者的合格标准，受试者的来源和选择方法，以及退出的数量和原因。

变量：所有疗效、剂量、预测指标、潜在干扰因素和效应修饰因子，如适用，包括操作定义和诊断标准。

数据来源和测量：对于每个变量，应提供数据来源以及评估和测量方法的细节。如果研究使用现有的数据源，比如电子健康记录，所有关于数据记录和编码有效性的信息均应该报告。在系统性审核和整合分析时，描述所有信息来源、搜索策略、选择研究的方法、数据提取的方法、以及获得和验证研究者数据的过程。

偏倚：评估和解决潜在偏倚来源的努力。

研究规模：研究规模、样本量计算的原理、达到计划研究规模的方法。

数据转换：数据转换、计算或操作，包括在分析中如何处理数据资料以及选择那种分组和为什么。

统计方法：描述

主要概括性指标

用于研究的统计方法，包括那些用于控制混杂和整合分析的方法、以及用于综合研究结果的方法

用于检查子群和相互作用的方法

如何解释缺失数据

敏感性分析

研究方案中数据分析计划的修订，并解释更改的原理

质量控制：确保数据质量和完整性的机制。

结果：表格、图形和插图的表述，用于说明有关数据以及反应进行的分析。应该说明未调整和调整的结果。估计的精密度应该使用置信区间定量。这部分应该包括以下小节：

参与者：在每个研究阶段的研究受试者的数量，比如：可能合格、检查合格、确认合格、进入研究、完成随访和分析的数量，以及在任一阶段没参与的原因。在系统性审核和整合分析的情况下，研究筛选、合格评估以及审核中包括的数量，并且说明每阶段排除的原因。

描述性数据：受试者特征、接触和潜在干扰因素的信息、以及每个变量有缺失数据的患者数量。在系统性审核和整合分析的情况下，每个研究提取数据的特征（例如：研究规模、随访）。

主要疗效结果：

主要安全性结果：未调整的估计、如适用混杂因素调整的估计值及其精密度（比如：95%置信区间）。如相关，相关风险的估计应该转换成一定时间段的绝对风险。

其他分析：其他完成的分析，例如：亚组和相互作用的分析、以及敏感度分析。

不良事件和不良反应：研究中报告的不良事件/不良反应的总结。对于某些研究设计，比如病例对照或回顾性队列研究，特别是涉及电子医疗记录的研究、系统性审核和整合分析，无法在个案层面进行因果关系评估，应该给与解释。

讨论：

关键结果：结合已有的其它研究数据，对试验药物的风险-效益进行评价。

局限性：考虑到可能影响数据质量或完整性的情况时研究的局限性，用于解决这些问题的研究方法（例如：反应率、缺失或不完全的数据、所用的归因），潜在偏倚的来源、以及事件的不精确性和验证。应该讨论潜在偏倚的方向和幅度。

解释：就目的、局限性、分析多样性的解释、相似研究和其他相关证据的结果。

普遍性：研究结果的普