注射用拉罗尼酶浓溶液-药品临床应用解读.pptxVIP

注射用拉罗尼酶浓溶液

目录01药品基本信息02安全性03有效性05公平性04创新性

101药品基本信息*药品通用名称(中文、含剂型)注射用拉罗尼酶浓溶液医保药品分类与代码XA16ABL383B004010178450*是否为独家是*药品类别西药*当前是否存在专利纠纷否*说明书全部注册规格500U（5ml）/瓶*上市许可持有人GenzymeEuropeB.V.*说明书全部适应症/功能主治本品适用于确诊为黏多糖贮积症I型（MPSI；α-L-艾杜糖苷酶缺乏症）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现*说明书用法用量本品的推荐给药方案为100U/kg体重，每周一次*说明书中联合用药规定无*中国大陆首次上市时间2020/6/2*注册证号/批准文号全球首个上市国家/地区美国*全球首次上市时间2003/4/30*是否为OTC药品否参照药品名称无参照药品选择理由目录内尚无治疗黏多糖贮积症I型的特异性治疗药物

201药品基本信息疾病

基本情况大陆地区发病率情况黏多糖贮积症已被纳入2018年中国《第一批罕见病目录》。国内尚缺乏可靠的流行病学数据。有报道台湾发病率为0.11/10万,多年来中国已诊断的患者也仅为130多位。黏多糖贮积症I型(MPSI)是一种酶缺陷导致的罕见的、影响多系统的遗传代谢性疾病，患者会出现危及生命和不可逆的心肺