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异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征60例疗效分析本研究回顾性分析了60例骨髓增生异常综合征患者接受异基因造血干细胞移植的临床疗效和预后因素。作者：
研究背景1骨髓增生异常综合征（MDS）概述MDS是一组异质性克隆性造血干细胞疾病。特征为无效造血和血细胞减少。2疾病特点患者常有血细胞形态异常和高风险进展为急性髓系白血病。老年人更易发病。3allo-HSCT治疗地位异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈MDS的方法。适用于高危MDS患者。
研究目的评估疗效全面评价异基因造血干细胞移植治疗MDS的临床疗效。分析预后因素探索影响移植后患者生存和复发的关键因素。优化治疗策略为临床医生提供移植决策依据，优化个体化治疗方案。
研究方法1研究设计采用回顾性分析方法。收集临床资料并进行统计学分析。2研究对象纳入60例接受allo-HSCT的MDS患者。患者资料完整可追踪。3研究时间研究时间跨度从2001年8月至2009年2月。随访期超过10年。
患者基本特征性别比例男性35例（58.3%），女性25例（41.7%）。男性略多于女性。1年龄分布中位年龄42岁（范围：16-65岁）。青壮年患者占主要比例。2MDS亚型难治性贫血（RA）10例，RCMD15例，RAEB-112例，RAEB-223例。3
诊断标准WHO2008分型标准基于外周血和骨髓形态学特征。考虑血细胞减少和形态异常程度。根据原始细胞比例将MDS分为不同亚型。IPSS评分系统基于骨髓原始细胞比例、染色体核型和血细胞减少数目。将患者分为低危、中危-1、中危-2和高危四组。IPSS-R评分系统对原IPSS进行修订，更细致划分染色体核型和血细胞减少程度。将患者分为极低危、低危、中危、高危和极高危五组。
移植前治疗支持治疗输血支持治疗贫血和血小板减少。应用红细胞生成刺激因子和粒细胞集落刺激因子。化疗高危患者使用以阿糖胞苷为基础的化疗方案。降低骨髓原始细胞比例。去甲基化药物使用阿扎胞苷或地西他滨。改善血细胞计数，延缓白血病转化。
供者来源同胞全相合无关供者单倍体相合本研究中，同胞全相合供者占比最大，达53.3%。无关供者和单倍体相合供者分别占33.3%和13.4%。
干细胞来源38外周血外周血干细胞是最主要来源，占63.3%。18骨髓骨髓干细胞占30%，主要用于同胞全相合移植。4脐带血脐带血干细胞占6.7%，用于无相合供者的患者。
预处理方案1清髓性全身照射+环磷酰胺或白消安+环磷酰胺2减低强度氟达拉滨+白消安+抗胸腺细胞球蛋白3非清髓性氟达拉滨+小剂量全身照射研究中45例(75%)患者接受清髓性预处理，12例(20%)接受减低强度预处理，3例(5%)接受非清髓性预处理。预处理方案选择基于患者年龄、身体状况和合并症情况。
移植物抗宿主病（GVHD）预防环孢素A为基础环孢素A+短程甲氨蝶呤，应用于38例(63.3%)患者。他克莫司为基础他克莫司+霉酚酸酯，应用于15例(25%)患者。其他方案西罗莫司或抗CD25单抗，应用于7例(11.7%)患者。
造血重建中性粒细胞重建中性粒细胞重建中位时间为14天(范围：10-26天)。外周血干细胞来源患者重建更快，中位时间12天。血小板重建血小板重建中位时间为19天(范围：12-45天)。脐带血干细胞来源患者重建最慢，中位时间28天。
急性GVHD发生情况急性GVHD总体发生率为60%(36/60)。I-II度占46.7%，III-IV度占13.3%。皮肤和胃肠道是最常受累器官。
慢性GVHD发生情况1总体发生率慢性GVHD发生率为45%(27/60)2广泛型广泛型慢性GVHD占20%(12/60)3局限型局限型慢性GVHD占25%(15/60)皮肤、口腔黏膜和肝脏是慢性GVHD最常受累的器官。单倍体相合移植患者慢性GVHD发生率更高，达62.5%(5/8)。
复发情况1总体复发率移植后总体复发率为18.3%(11/60)。复发是移植失败的主要原因之一。2中位复发时间中位复发时间为移植后8个月(范围：3-26个月)。大多数复发发生在一年内。3复发后处理复发后处理包括供者淋巴细胞输注、化疗和靶向药物治疗。4复发后生存复发后1年生存率仅为27.3%(3/11)。预后较差。
非复发死亡（NRM）总体NRM率累积非复发死亡率为25%(15/60)1早期NRM移植后100天内NRM为10%(6/60)2晚期NRM移植后100天后NRM为15%(9/60)3主要死亡原因感染和GVHD是主要死亡原因4
总体生存（OS）分析移植患者1年、3年和5年总体生存率分别为71.7%、63.3%和56.7%。中位随访时间为58个月。
无病生存（DFS）分析移植患者1年、3年和5年无病生存率分别为66.7%、58.3%和53.3%。早期复发是影响DFS的主要因素。
影响OS
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