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儿童重症极限性救治技术研究进展

【摘要】儿童体外生命支持技术在儿童重症医学领域的推广应用，从严重心肺

功能衰竭患儿的终极救治技术发展至器官功能衰竭的桥接救治技术。其为实体器

官移植、细胞移植及基因治疗等救治过程提供生命支持，该极限性救治技术扩展，

并形成闭环全链条的综合重症救治技术体系。

儿童重症监护病房具备器官功能监测、维护和替代能力，目的在于逆转器官

衰竭恶化以减少死亡和伤残。体外膜氧合（extracorporealmembraneoxygena

tion，ECMO）、呼吸机、血液净化等器官替代技术在广义上都属于体外生命支持

（extracorporeallifesupport，ECLS）技术，狭义的体外生命支持专指ECMO

技术［1］。进入21世纪后，ECLS在儿童重症医学领域得到推广应用，许多既

往死亡概率极高的重症患儿得到了成功救治并存活。因而，ECLS成为全年龄段

严重心肺功能衰竭患儿的标准救治技术［2］。临床上最理想的状态就是在ECLS

的桥接下实现患者恢复，而实际临床工作中，不是每个接受ECLS的重症患儿，

最终都能完全恢复。ECLS技术本身的意义在于维持重症患儿的生命机能，一方

面是使患儿过渡至临床治愈，使有恢复潜能的重度器官功能衰竭患儿得以好转痊

愈，另一方面则是提供进一步临床决策的机会，使脏器功能衰竭不可逆的终末期

患儿接受移植治疗［3-4］。首先桥接至更长时间的ECLS，延续待移植时机成

熟；其次采取综合措施改善患儿其他脏器功能，创造具备接受移植的条件，即桥

接至移植的候选资格；最后直接桥接至移植治疗至患者最终恢复［5］。终末期

脏器功能衰竭的移植治疗技术不仅是普遍应用的器官移植，还包括日臻成熟的细

胞移植与基因治疗，基于儿童重症医学降低儿童病死率和致残率的目的，拯救濒

临死亡的重症患儿的极限性救治技术体系范畴已经拓展。

1.器官移植：尤其是心、肺、肝、肾等重要器官的移植，是儿童ECLS技术

扩展最主要的需求。2022年体外生命支持组织（extracorporeallifesupport

organization，ELSO）年度数据显示［6］，ECMO循环支持存活率新生儿为45%，

儿童为55%；ECMO呼吸支持存活率新生儿为72%，儿童为62%。一部分ECMO支持

下器官功能仍无法恢复的患儿，需要桥接至器官移植。近年来，越来越多心、肺、

肝、肾功能衰竭的终末期患儿接受器官移植手术，欧美地区接受心、肺移植的患

儿呈低龄化的趋势。国际心肺移植协会的数据显示，1岁以内患儿接受移植的比

例在欧洲约10%，北美约30%［7］。这项工作中，术前需要机械辅助装置支持（m

echanicalcirculatorysupport，MCS）心肺衰竭患儿，如何顺利进一步桥接至

器官移植，是临床救治的极大挑战［8］。2017年国际心肺移植协会报告［7］，

接受心脏移植患儿中，4.4%患儿术前接受ECMO支持。另外，单独使用ECMO或E

CMO联合心室辅助装置（ventricleassistedevice，VAD）的患儿心脏移植术

后病死率明显高于单独接受VAD或不接受机械辅助的患儿［8］，同时并发症发

生率明显升高。从ECMO支持桥接至器官移植，在提高ECLS失败患儿的存活率同

时，也面临着极大挑战。尚缺乏大样本的儿童ECLS桥接至器官移植的临床研究，

但这方面成人相关研究的结果，令人鼓舞［9-10］。鉴于器官供体数量的限制，

部分等待心肺移植患儿，需要在ECMO支持下进行长时间的供体等待［11-12］。

长时间ECMO支持管理面临诸多挑战，其中感染是较大的困难之一［13］。因为

受体在围术期需要接受抗排异治疗，长时间ECMO支持期间并发的感染，严重威

胁移植后预后。终末期心肺功能衰竭接受ECMO支持患儿，是临床上最困难的人

群。如何维护患儿基础状态，防治并发症的发生；如何从ECMO桥接至体外循环

下的移植手术；术后如何脱离体外循环以及术后是否再次重复使用ECMO都是临

床上需要面对和解决的难题。肝肾功能衰竭患儿，终末期需依赖肝替代和肾替代

技术维持生命，最终仍需依赖肝、肾移植手术挽救生命。文献报道儿童终末期肝

病评分（pediatricend-stageliverdisease，PELD）超过20分的患儿3个

月病死率可高达20%~30%［14］；肝移植等待名单中，1岁以内肝衰竭患儿是病

死率最高的群体［15］。活体肝移植技术（livingdonorlivertransplantat

ion，