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我国引入境外罕见病药物情况全景梳理
项目报告
罕见病药品上市审批过程缓慢,缺乏专项政策支持
尚缺少罕见病药物身份认定及独立的罕见病药物注册审评、审批通道,审评审批仍然是影响罕见病药品上市速度的关键障碍
罕见病医疗保障体系不够完善,高值类罕见病药物保障不足
截至2023年,仍有24种罕见病的治疗药物未被国家医保目录报销范围覆盖,47种罕见病药物未纳入医保目录*,“境内有药,患者经济负担重”的情况依然存在
罕见病药品定价机制不健全,没有形成对市场主体的正向激励机制
药品定价考量不足导致药企利润偏低,无法接受医保谈判,致使药物价格昂贵,患者无法负担,购买人数减少,
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