长期雷帕霉素治疗对结节性硬化症患儿血清脂质及脂肪酸氧化影响的深度剖析.docx

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2025-05-14 发布于上海
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长期雷帕霉素治疗对结节性硬化症患儿血清脂质及脂肪酸氧化影响的深度剖析

一、引言

1.1研究背景与意义

结节性硬化症（TuberousSclerosisComplex，TSC）是一种常染色体显性遗传病，发病率为1/10,000-1/6,000，世界范围内约有150万患者。其主要特征为全身多个器官出现错构瘤病变及神经精神症状，病变累及部位广泛，根据受累部位不同，患者可出现面部纤维血管瘤、色素脱失斑、肾血管肌脂肪瘤、脑皮质结节、脑室管膜下结节、肺淋巴管平滑肌瘤病、癫痫、自闭症、智能障碍等一系列症状。

TSC严重影响患者的生活质量和身体健康。面部的血管纤维瘤、躯干及四肢的色素脱失斑