4.2基因工程及其延伸技术应用广泛课件（共第1课时）(共32张PPT)（含音频+视频）.pptxVIP

基因工程及其延伸技术应用广泛

目录01应用基因工程技术诊断、治疗、研究疾病02基因工程技术进行法医鉴定，保护受害者权益03应用基因工程培育具有优良性状的农牧业品种04基因工程可用于保护生态环境

学习目标1.结合具体实例了解基因工程的应用2.联系当地生产、生活中的具体实例，思考如何用基因工程的方法解决实际问题

1978年，科学家将编码人胰岛素的基因导入大肠杆菌细胞中，使大肠杆菌表达重组人胰岛素。我国拥有自主知识产权的基因工程药物——重组人胰岛素已经研制成功并得到广泛应用。胰岛素是治疗糖尿病的特效药物。传统生产胰岛素的方法是从猪、牛等动物的胰腺中提取。曾经生产供一位糖尿病病人使用一年的胰岛素，需要上千头牛，生产的成本非常高。你知道除了生产胰岛素，基因工程还有哪些应用吗？

01应用基因工程技术诊断、治疗、研究疾病

1.运用核酸分子杂交、PCR等技术进行基因诊断（1）核酸分子杂交和PCR技术常用来检测患者自身携带的缺陷基因例如，引起镰刀形贫血症的基因突变，使血红蛋白基因缺少一个限制性内切核酸酶MstII的识别序列，因为该识别序列5’-CCTGAGG-3’中的A突变成T。检测时，先用PCR技术扩增待检者基因的相应片段，然后用MstII剪切扩增后的DNA，经琼脂糖凝胶电泳分离酶切后的DNA片段，并结合DNA分子杂交技术，则可判断待检者的基因组成。

（2）灵敏度极高的PCR技术常用于诊断患者是否感染某种病原体例如，设计特异扩增HIV部分基因片段的PCR引物，使用PCR技术检测患者少量血液或细胞中的DNA，根据凝胶电泳结果就可以判断患者是否携带HIV。甚至在感染的早期，就能从血液中直接检测到微量的病毒基因。

又如，在抗击新冠病毒感染疫情的过程中，我国生产的PCR法核酸检测试剂盒大大提高了新冠病毒的诊断速度和准确率，对及时救治患者、减少疫情播散、维护社会稳定发挥了重要作用。目前，人们运用PCR并结合其他技术，不仅可以在患者未发病，甚至出生前就能确诊其是否患有镰刀形贫血症、血友病等疾病，还可以根据某些核苷酸序列的特异性差异来推测某人患阿尔茨海默病以及癌症等疾病的风险。随着基因测序技术进一步发展，有望研制出专门针对个人基因特点的药物。

2.向患者体内导入正常基因进行基因治疗基因治疗是指向有基因缺陷的细胞中引入正常功能的基因，以纠正或补偿基因的缺陷，从而达到治疗的目的。基因治疗主要针对一些严重威胁人类健康的遗传病，如血友病、恶性肿瘤等。基因导入细胞的过程常以修饰过的病毒为载体，如腺病毒和逆转录病毒。1990年美国完成了世界首例重症免疫缺陷病的基因治疗。

1990年9月14日，安德森对一例患腺甘脱氨酶缺乏症（ADA缺乏症）的4岁女孩进行基因治疗。这个4岁女孩由于遗传基因有缺陷，自身不能生产ADA，先天性免疫功能不全，只能生活在无菌的隔离帐里。他们将这个女孩的白血球进行基因改造，使有缺陷的基因被健康的基因替代，然后把含正常白血球的血液输入她左臂的一条静脉血管中。在以后的10个月内她又接受了7次这样的治疗，同时也接受酶治疗。后来，她的免疫功能日趋健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的生活，并进入普通小学上学。ADA缺乏症：一种严重的免疫缺陷症,腺苷脱氨酶的缺乏可使T淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡,从而导致严重的联合性免疫缺陷症(SCID)。通常导致婴儿出生几个月后死亡。重度免疫缺陷症的基因治疗

1990年美国完成了世界首例重症免疫缺陷病的基因治疗。1994年，美国科学家以修饰过的腺病毒为载体，首次对一位囊性纤维病（常隐，主要影响胃肠道和呼吸系统）患者进行了基因治疗。1991年，我国进行了世界上首例B型血友病的基因治疗临床实验。2003年，我国国家药品监督管理局为世界首个癌症基因治疗药物颁发了新药证书—治疗恶性肿瘤的重组人p53腺病毒注射液。基因治疗技术的发展历程

基因治疗技术的面临的挑战虽然已经有一些运用基因治疗成功的临床实验，但是基因治疗仍面临着很多挑战,很多技术不成熟。科学家要继续探索如何控制转入的基因在正确的时间和空间表达出适量的蛋白质产物，同时确保基因的插入不会影响其他基因的正常功能。

小资料RNA干扰（RNAinterference，RNAi）技术通过向细胞或生物体内注入短的双链RNA分子诱导细胞内含有相同或相似序列的mRNA持续降解，从而阻断特定基因的表达，是一种快速、简单研究基因功能的方法。这些小RNA片段还会遗传到子代细胞中，造成可遗传的基因沉默。如图所示，科学家运用RNA干扰技术研究线虫某个基因的功能，发现RNA干扰后的线虫受精卵中的雌核和雄核无法迁移到一起融合，从而推断该基因与受精卵早期发育有关。科学家正在尝试用RNA干扰技术在肿瘤发病的各个环节进行阻断来治疗肿瘤，部分实验已获得阶段性成果。正常的线