重组腺相关病毒高效转导造血干细胞的优化策略与机制探究.docx

重组腺相关病毒高效转导造血干细胞的优化策略与机制探究

一、引言

1.1研究背景

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，为众多难治性疾病的治疗带来了新的希望，它通过将遗传物质导入靶细胞，以纠正或补偿基因缺陷、异常表达等问题，从而达到治疗疾病的目的。在基因治疗的发展历程中，寻找安全、高效的基因载体一直是研究的关键所在。重组腺相关病毒（rAAV）作为一种极具潜力的基因治疗载体，近年来受到了广泛的关注和深入的研究。

rAAV属于细小病毒科，是一种非致病性的单链DNA病毒，具有一系列独特的优势，使其在基因治疗领域展现出广阔的应用前景。首先，rAAV的宿主范围广泛，能够感染包括分裂期和非分裂期细胞在