方积乾《卫生统计学》研究设计概论.pptxVIP

第十三章医学研究的统计学设计郭艳中山大学公共卫生学院E-mail:

干预性研究(Interventionalstudy)实验研究(Experiment)临床试验(Clinicaltrial)观察性研究(Observationalstudy)医学研究

专业设计：从专业角度考虑选题、研究对象和技术方法01统计学设计：对象、因素、指标、研究类型、统计方法、样本量估算……02医学研究的设计

第一节研究设计的基本要素

研究概况研究对象研究因素结局指标调查表

5科学研究的假说：根据已有知识作出假定性的说明和推断，有待研究予以验证。例如，关于初次分娩的主动管理政策的假说：可减少剖腹产的比例；可减少延长分娩时间的比例；并不影响产妇对分娩过程的满意度。0102一、研究假说

“Eligibilitycriteria”：年龄、性别、临床诊断、病情…01“Exclusioncriteria”：常为保障病人安全。例如，一项有关HIV感染的临床治疗研究。02纳入标准：符合HIV治疗指导原则;年满18岁的成年人;开始治疗时BMI18.5。03排除标准：怀孕期和哺乳期的妇女。04二、研究对象

三、研究因素影响结局的内外因素研究因素：实验性研究，施加于研究对象的外界干预，也称为处理(treatment)因素；观察性研究，因素是自然存在的，如暴露(exposure)因素、危险(risk)因素。非研究因素：混杂因素或协变量，应予控制。动物实验：窝别、年龄、体重、营养等；临床疗效研究：疾病分期、病理类型等。

四、结局指标结局指标(outcome,endpoint)度量研究因素产生的：效应(effect)或反应(response)主要指标(primaryoutcome)和次要指标(secondaryoutcome)客观指标和主观指标准确度(accuracy)、精密度(precision)灵敏度(sensitivity)、特异度(specificity)

五、调查表调查表(form)问卷(questionnaire)量表(scale)病例报告表(casereportform，CRF)生存质量(qualityoflife，QOL)测定量表一份量表含若干领域(domain)一个领域含若干方面(facet)一个方面含若干条目(item)

效度(validity)有效性和正确性量表确实测定了所要测定的特征？客观真实性的程度？信度(reliability)可靠性稳定性一致性可接受性(acceptability)被测定者对量表的接受程度量表的考评

对照（Control）随机（Randomization）重复(Repeat)样本含量的估算第二节统计设计的基本原则

122鉴别研究因素的效应和自然发展结果1消除非研究因素的混杂一、对照(Control)医学研究多数是通过比较产生结论，对照是比较的基础

实验的三要素(1)受试对象纳入标准和排除标准(2)实验因素(干预因素)控制重要的非实验因素(其他）(3)实验效应但测得的是实验效应与其他效应之和干预因素对象效应其他其他效应

例：相互对照为比较A与B：其他干预A对象1干预A效应其他效应其他干预B对象2干预B效应

样本代表性总体中任何一个个体都有同等的机会进入样本；组间可比性样本中任何一个个体都有同等机会被分配到任何一个组；排除实验顺序影响样本中的任何一个个体先后接受处理的机会相同。降低系统误差的影响，贯穿于设计和实施全过程：01使实验组与对照组在非实验因素的分布方面尽量保持均衡一致。随机化分组：02二、随机(Randomization)

壹随机数字表(randomnumber)贰计算机伪随机数(pseudorandomnumber)发生器—可重复叁为保证实验的可靠性和可重复性，在实验设计中所用的随机化方法、随机数及产生随机数的程序、种子数等均应有记录(备查)随机化方法

简单随机抽样系统抽样整群抽样分层抽样DCAB常用随机抽样方法（概率抽样）

例14-5抽样参加夏令营活动，某班有学生100人，若抽取为10人参加夏令营，试作单纯随机抽样设计。05缺点：当总体中例数多时，对观察单位进行编号不易操作，在实际工作中有时难以实现。03优点：均数、率及其标准误计算简便。01方法：抽签，用随机数字表和随机排列表，用计算机。04简便易行，适用小样本。021.单纯随机抽样（simplerandomsampling)

例14.6欲调查某社区