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2025年生物制药创新药物研发：罕见病治疗药物的分子机制研究.docx

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    2025年生物制药创新药物研发：罕见病治疗药物的分子机制研究

    一、项目概述

    1.1项目背景

    1.1.1罕见病治疗药物研发的迫切性

    1.1.2罕见病治疗药物的分子机制研究的重要性

    1.1.3我国罕见病治疗药物研发的背景

    1.2项目意义

    1.2.1提高罕见病患者的生存质量和生命尊严

    1.2.2推动我国生物制药行业的整体发展

    1.2.3提升我国在国际生物制药领域的地位

    二、研究目标与策略

    2.1研究目标定位

    2.1.1解析罕见病发生的分子生物学过程

    2.1.2发现新的药物靶点

    2.1.3开发治疗策略

    2.2研究策略与技术路线

    2.2.1系统生物学方法

    2.2.2基因组学

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