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基因治疗技术临床应用在基因治疗临床试验中的进展与挑战报告.docx

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    基因治疗技术临床应用在基因治疗临床试验中的进展与挑战报告范文参考

    一、基因治疗技术临床应用概述

    1.1基因治疗技术的原理

    1.2基因治疗技术在临床试验中的应用

    1.2.1遗传性疾病

    1.2.2非遗传性疾病

    1.3基因治疗技术在临床试验中的挑战

    1.3.1安全性问题

    1.3.2治疗效果评估

    1.3.3成本问题

    1.3.4伦理问题

    二、基因治疗技术在临床试验中的具体案例与成效

    2.1遗传性血液病：β-地中海贫血的治疗

    2.1.1临床试验设计

    2.1.2治疗效果

    2.2遗传性视网膜疾病：RPE65基因突变引起的视网膜变性

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