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证券研究报告

行业报告：行业专题研究2025年06月09日

医药生物

买全球最好的中国创新药：突破性疗法（BTD）品种梳理

作者：

分析师杨松SAC执业证书编号：S1110521020001

分析师曹文清SAC执业证书编号：S1110523120003

联系人刘一伯

行业评级：强于大市（维持评级）

请务必阅读正文之后的信息披露和免责申明上次评级：强于大市1

突破性疗法梳理：从热门靶点到全球新靶点、从老牌药企到新兴药企

◆突破性疗法梳理：

（1）突破性疗法意味着显著且可靠临床的意义。突破性疗法最初于2020年被CDE引入国内，允许创新药物与改良型新药研发企业在三期

临床开展前申请突破性治疗药物程序，其要旨集中于两点：（1）用于加快治疗严重危及生命或严重影响生存质量的疾病新药落地，从而

尽早满足患者的治疗需求；（2）针对适应症尚无有效治疗手段或药物，新药较现阶段治疗手段具有足够证明其临床优势。

（2）突破性疗法的动态变化，从热门靶点到新靶点、从老牌Pharmabiotech逐步扩散：Insight数据库显示，截至2025年6月4日，仅考

虑国产创新药（自研），目前CDE共批准126款品种正式纳入突破性疗法；从靶点看，突破性疗法逐渐从PD-1、HER2、EGFR等靶点逐步

拓展PD-1/IL-2、BCL2、B7-H4等新兴靶点，呈百花齐放的趋势。从公司看，除了恒瑞医药、信达生物等老牌Pharmabiotech以外，海

南海药、舒泰神、广生堂、药捷安康等企业的突破性疗法也值得期待。

（3）突破性疗法的潜在出海机会：值得注意的是，CDE突破性疗法从2020年起步，同时随着研发实力提升，国产分子也逐步具备了全球

竞争力。由于取得突破性疗法，必须满足以下2个条件：（1）用于防治严重疾病或病症（危及生命或者严重影响生存质量）；（2）药品

需要初步证明具有明显临床优势。这意味着纳入CDE突破性疗法的在商业化上有价值，在数据上有优势。海外和MNCBD部门在寻求国内

分子时，同样对数据上有较高的要求，因此此刻梳理突破性疗法对指导国产创新药分子出海有现实意义。突破性疗法分子高出海成功率

也证实了这一点。

科伦博泰生物、三生制药、百利天恒、传奇生物、荣昌生物等企业在出海方面已经完成了从0到1的突破，首付款及总金额体量屡创新高，

石药集团也公布了其潜在的BD可能。后续舒泰神的波米泰酶α、先声的先必新®舌下片（取得美国突破性疗法认定）等众多品种也拥有

BD潜力。我们梳理了目前尚未出海目前国产创新药、以分子是否是FIC、是否取得美国BTD认证、海外临床进度为参考，挑选了当下有出

海潜力的突破性疗法品种。

风险提示：宏观经济环境风险、药物临床研发风险、国内市场竞争风险、海外市场销售不及预期风险、第三方数据偏差风险

请务必阅读正文之后的信息披露和免责申明2

突破性疗法：FDACDE先后出台相关政策，提交时间有一定差异

为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，中国和美国都出台了加速药物审批上市的政策“突破性疗法认定”（BTD）。

FDA的突破性疗法认定程序早于2012年已经设立，而NMPA在2020年才开始试行。不管是在中国还是美国，想要纳入BTD，

必须满足以下2个条件：（1）用于防治严重疾病或病症（危及生命或者严重影响生存质量）；（2）具有初步临床数据显示，对

于尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比，药品可证明具有明显临床优势。因此纳入到突破性疗法名单中的药品，基本上可

以初步认定存在“突破性的临床优势”。

表：FDA及CDE突破性疗法政策

分类FDACDE