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疾病治疗专题报告二—地中海贫血医药生物

疾病治疗专题报告二—地中海贫血

医药生物/行业专题报告/2025.06.13

投资评级

投资评级:看好(维持)

最近12月市场表现

医药生物沪深300

21%14%6%-1%-8%

-15%

分析师华挺

SAC证书编号：S0160523010002

huating@

联系人宋田田

songtt@

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证券研究报告

基因疗法发展迅速

基因疗法发展迅速

核心观点

核心观点

地中海贫血是一种常染色体隐性遗传的罕见病：地中海贫血（Thalassemia）又称为海洋性贫血，是由于红细胞血红蛋白结构和功能异常引起的一组遗传性血液疾病，以常染色体隐性遗传。根据《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》显示，全球地中海贫血基因携带者约3.45亿人，中国地贫携带者约3000万人，重型和中间型患者人数约30万人，并正以每年约10%的速度递增。

地中海贫血市场以β地中海贫血占比最高，且市场规模持续增长：2023年，地中海贫血治疗市场规模为22亿美元，GlobalMarketInsights预计在2024年-2032年之间，受地中海贫血发病率上升、地中海贫血治疗意识提高和研发投资增加的驱动，地中海贫血治疗市场的复合增长率将达到7.4%，2032年全球地中海贫血治疗市场规模将达到41亿美元。根据治疗类型，输血疗法在2023年占据了41.7%的市场份额。根据地中海贫血类型，β地中海贫血部分占市场份额最高，2023年达到19亿美元。

地中海贫血现有治疗方法有需求未满足，新疗法以基因疗法为主：地中海贫血主要以β地中海贫血为主，分为输血依赖型和非输血依赖型，可进行HSCT治疗，同时需要祛铁治疗，但HSCT由于配型限制，很多有意愿治疗患者无法治愈。新型疗法包括减少无效红细胞生成的罗特西普、基于体内铁平衡的祛铁新疗法以及通过基因编辑增加HbF生成或转载β珠蛋白基因的基因疗法，目前新疗法以基因疗法为主。

可能限制地中海贫血领域发展的因素：地中海贫血基因疗法目前开发的新疗法主要通过增强γ珠蛋白基因表达（该方法也可以治疗镰刀形细胞贫血）或慢病毒转载β珠蛋白基因表达两种方式，以上两种方式均已有产品在海外获批上市，但均未在国内上市，由于地中海贫血遗传病的性质，可通过早筛进行预防，患病人数较少，另有部分患者有生育需求（地贫患者一般年龄较小），CDE对该类产品的上市审批将更为谨慎。另外由于国内患者医疗可支付能力较弱，公司的产品定价难度较大。

风险提示：研发不及预期风险；商业化不及预期风险；产品脱靶风险

谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准2

行业专题报告/

行业专题报告/证券研究报告

内容目录

内容目录

1地中海贫血简介 5

1.1地中海贫血是一种常染色体隐性遗传的罕见病 5

1.2地中海贫血以β地中海贫血人群为主 6

1.3地中海贫血患病人群多集中于地中海区域 7

1.4地中海贫血市场规模不断增长 8

1.5地中海贫血症对患者的生活造成了很大负担 9

1.6地中海贫血的诊断 9

2地中海贫血的传统治疗方法 10

2.1地中海贫血的病理生理 10

2.1.1β地中海贫血的临床症状 10

2.2β地中海贫血现有治疗方案 10

2.2.1β地中海贫血需分为TDT和NTDT治疗 10

2.2.2祛铁疗法常用药物 10

2.2.3造血干细胞移植 12

3地中海贫血的新疗法开发 13

3.1抑制无效红细胞生成 13

3.2增加胎儿血红蛋白生成 14

3.2.1传统增加胎儿血红蛋白生成的药物临床使用限制较大 14