2025协和罕见病团队实现SMA严重脊柱畸形患者鞘内给药技术新突破.docx

此“医疗卫生”领域文档为创作者个人分享资料，不作为权威性指导和指引，仅供参考

1、本文档内容版权归属内容提供方，所产生的收益全部归内容提供方所有。如果您对本文有版权争议，可选择认领，认领后既往收益都归您。。
2、本文档由用户上传，本站不保证质量和数量令人满意，可能有诸多瑕疵，付费之前，请仔细先通过免费阅读内容等途径辨别内容交易风险。如存在严重挂羊头卖狗肉之情形，可联系本站下载客服投诉处理。
3、文档侵权举报电话：400-050-0827(电话支持时间：9:00-18:30)。

第PAGE页码2页/总NUMPAGES总页数5页

协和罕见病团队实现SMA严重脊柱畸形患者鞘内给药技术新突破

SMA是一种罕见遗传性神经肌肉疾病，因运动神经元存活基因1（SMN1）的致病性变异，导致患者出现进行性肌无力和肌萎缩，逐渐丧失运动能力，是一种幼龄起病的“渐冻症”，发病率约为1/10000。2018年5月，SMA被列入我国《第一批罕见病目录》。

诺西那生注射液是全球首个获批的SMA基因治疗药物，这一基于反义寡核苷酸技术的药物，通过调整与SMN1基因高度同源的SMN2基因的剪切过程，增强其同源基因的代偿功能，从而发挥治疗作用。由于该药无法通过血脑屏障，因

企业人力资源管理师持证人

请付费阅读确认后再下载，谢谢。

咨询Ta 进入空间

领域认证该用户于2025年07月16日上传了企业人力资源管理师

更多 >