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基因治疗在罕见病治疗中的应用进展与挑战分析.docx

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    基因治疗在罕见病治疗中的应用进展与挑战分析

    一、基因治疗在罕见病治疗中的应用进展

    1.基因治疗的原理

    2.基因治疗在罕见病治疗中的应用

    2.1囊性纤维化

    2.2血红蛋白病

    2.3血友病

    3.基因治疗在罕见病治疗中的挑战

    4.展望未来

    二、基因治疗技术在罕见病治疗中的具体应用案例

    2.1脂肪酸氧化酶缺乏症（FAOD）

    2.2肌营养不良症（DMD）

    2.3血红蛋白病（β-thalassemia）

    2.4脑白质营养不良症（NCL）

    2.5遗传性视网膜疾病

    三、基因治疗在罕见病治疗中的伦理和法律挑战

    3.1基因治疗的安全性和有效性评估

    3.2遗传隐私和基因

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