超说明书用药患者家属知情同意书.docxVIP

超说明书用药患者家属知情同意书

患者姓名：_________性别：_________年龄：_________住院号：_________科别：_________床号：_________

一、患者当前病情及常规治疗情况

经系统检查及多学科会诊，患者目前明确诊断为：_________（如“晚期非小细胞肺癌（IV期，EGFR20外显子插入突变）”“难治性癫痫（Lennox-Gastaut综合征）”等具体疾病名称）。当前病情特点为：_________（需详细描述关键症状、体征及辅助检查结果，例如“咳嗽、咯血进行性加重，胸部CT示右肺占位伴纵隔淋巴结转移，病理活检证实为腺癌；基因检测提示EGFR20外显子插入突变，无经典敏感突变位点”“近3月癫痫发作频率由每周2-3次增至每日4-6次，发作类型以强直性发作及不典型失神为主，血药浓度监测显示丙戊酸钠、左乙拉西坦均已达有效治疗窗上限，但控制效果仍不满意”等）。

患者入院前/入院后已接受的常规治疗方案包括：_________（需列明具体药物名称、剂量、疗程及效果，例如“一线化疗方案（培美曲塞+卡铂）已完成4周期，末次化疗至今2月，胸部CT提示肿瘤较前增大25%，评估为疾病进展（PD）”“先后尝试奥卡西平（最大剂量1200mg/日）、拉莫三嗪（最大剂量200mg/日）、托吡酯（最大剂量150mg/日）单药及联合治疗，均未能将发作频率降低30%以上”）。经评估，常规治疗方案已无法满足患者控制病情进展、缓解症状或改善预后的核心需求，具体原因为：_________（如“现有获批适应症药物对该突变类型无明确疗效数据支持”“指南推荐的一线、二线抗癫痫药物均已尝试且无效，属于‘难治性癫痫’范畴”）。

二、超说明书用药的定义及本次用药方案

超说明书用药（Off-labelUse）指药品使用的剂量、疗程、适应症、给药途径或人群超出国家药品监督管理局（NMPA）批准的药品说明书范围的情况。本次拟使用的_________（通用名，商品名：_________）为_________（化学/生物制剂类型，如“小分子靶向药物”“抗癫痫新型药物”），其NMPA批准的适应症为_________（如“EGFR19外显子缺失或21外显子L858R突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌”“12岁以上患者部分性癫痫发作的单药治疗”），而本次拟用于_________（如“EGFR20外显子插入突变的晚期非小细胞肺癌”“2岁儿童Lennox-Gastaut综合征的添加治疗”），属于超说明书用药范畴。

本次用药具体方案如下：

-剂量：_________（如“400mg/次，每日1次口服”“0.2mg/kg/日，分2次静脉注射”）；

-给药途径：_________（如“口服”“静脉滴注”）；

-疗程：_________（如“连续使用至疾病进展或出现不可耐受毒性”“试验性治疗8周，根据疗效及安全性调整”）；

-用药依据：_________（需列明权威支持文件，例如“《中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌诊疗指南（2023版）》指出，对于EGFR20外显子插入突变患者，可考虑使用_________治疗（II级推荐，2B类证据）”“《国际抗癫痫联盟（ILAE）儿童难治性癫痫管理共识（2022）》建议，对于Lennox-Gastaut综合征患儿，在常规药物无效时可尝试_________添加治疗（专家共识推荐）”；或“近年发表于《新英格兰医学杂志》的_________研究（NC显示，_________用于EGFR20外显子插入突变患者的客观缓解率（ORR）为30%，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月”“《Epilepsia》杂志2021年发表的单中心回顾性研究（n=56）显示，_________用于2-6岁Lennox-Gastaut综合征患儿的发作频率降低50%以上的比例为42.9%”）。

三、超说明书用药的潜在获益与风险

（一）潜在获益

根据现有研究数据及临床经验，本次超说明书用药可能为患者带来以下获益：

1.控制病情进展：_________（如“可能延缓肿瘤生长速度，延长无进展生存期”“可能降低癫痫发作频率，改善生活质量”）；

2.缓解临床症状：_________（如“可能减轻咳嗽、咯血等肿瘤相关症状”“可能减少强直性发作导致的跌倒损伤风险”）；

3.桥接后续治疗：_________（如“为后续接受临床试验或手术创造条件”“为等待基因检测结果或调整治疗方案争取时间”）。

（二）潜在风险及应对措施

超说明书用药因缺乏充分的临床试验数据支持，可能伴随以下风险，需特别说明：

1.疗效不确定性：现有研究显示，该药