2025年中国抑郁症患者临床试验参与意愿与安慰剂效应影响因素调研报告-.pptxVIP

1前言

1.1研究背景

1.1.1.抑郁症（MDD）患者人群广泛，疾病负担高：据世界卫生组织（WHO）统计[1]，全世界有超过3.5亿人受到抑郁症困扰，其已成为世界第四大疾病，且增长迅速，预计到2030年将成全球疾病首位。中国流行病学调查显示，成人抑郁症的终生患病率为3.4%，约有九千万患者，占全球近1/3，是全球患者人群最大的国家[2]。

1.1.2.抑郁症（MDD）治疗存在巨大未满足需求：中枢神经系统（CNS）是仅次于肿瘤的热门研发领域，美国在CNS领域的研发投入占全球55.2%，中国排名第三为9.0%[3]。抑郁症是CNS热门赛道，现有药物缓解率低，超50%患者有残留症状，严重影响生活质量，急需更有效的创新药物。

1.1.3.精神疾病临床试验难度大，失败率高：仅7.9%的新药能从I期临床成功上市，精神疾病领域成功率更低，为7.3%[4]，其中早期临床试验阶段的失败率极高，即使进入III期试验，仍有超过50%的项目未能上市

[6]。常见原因包括靶点选择不合适、动物模型预测性弱、缺乏生物标志物、剂量设计不合理、毒性问题以及主观性终点、文化差异和试验点操作差异。在II~III期临床试验中，约46%的项目未能优于安慰剂而失败，其中安慰剂效应偏高被认为是影响试验结果的重要挑战之一，尤其在精神疾病领域尤为突出[7],[8]。

1.1.4.以患者为中心的药物研发理念日趋重要：美国FDA在2012年发起以患者为中心的药物开发（PFDD1）计划，这是患者参与药物开发的开端[9]，在创新药研发历史上具有重要意义。国内中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）在2022年发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》[10]，2023年发布相关指导原则[11],[12]，对创新药物开发提出新要求。

1.2抑郁症临床试验主要挑战

1.2.1.患者知晓率和接受度低，入组难：II期临床试验提前终止导致试验失败的主要原因是入组率低，占45%[13]。患者对临床试验了解不足，有顾虑，参与意愿低。尽早介绍试验信息是成功入组的关键因素[14]。

1.2.2.安慰剂效应过高：MDD研究参与者（“以

下简称“参与者”）受安慰剂效应影响大，自2000年以来安慰剂效应增加了6.4%[15,[16]。近5年精神疾病新药研发当中，约2/3的II/III期临床试验因治疗组（药物组或试验组）与安慰剂组的主要终点缺乏统计学差异而终止或失败[17]，这会导致药企调整研发策略，Relmade、SAGE和Allergan的抑郁症药物研发路径就是很典型的案例。

1.3研究目的与方法学

1.3.1.研究目的：本研究以抑郁症为切入点，本着“以患者为中心”的药物研发理念和初心，探索患者参与临床试验的意愿和顾虑，挖掘未满足需求，提高参与度；识别影响安慰剂效应的因素，探索管理方法，为抗抑郁药物临床试验设计和执行提供参考。

1.3.2.研究方法：2024年1月22日至4月28日，对来自全国11个省份的40位调研对象进行电话访谈(见支持材料)。包括：30位MDD患者，13位患者有临床试验参与经验，17位没有；10位精神科医生，均具有MDD临床试验项目经验，其中5位为量表评估员。（见图1，表1，表2）

图1.调研样本配额(a.精神科医生b.MDD患者)

a.受访精神科医生(n=10)

中国抑郁症患者临床试验参与意愿与安慰剂效应影响因素调研报告

研究员量表评估员

b.受访MDD患者(n=30)

有临床试验参与经验的MDD患者无临床试验参与经验的MDD患者

1PFDD：Patient-FocusedDrugDevelopment，FDA

SC-CN-18032

存在误解和顾虑，主要顾虑包括以下方面（按照提及某顾虑的受访患者数量降序排列）：

u担心试验药物可能存在副作用；

u对试验药物的有效性持怀疑态度；

u担心自己会被用作“临床试验的小白鼠”进行研究；

u对临床试验中访视和检查的频率过高表示担忧；

u认为临床试验是现有治疗药物都无效后的最后选择；

u担心在临床试验中无法保障自己的权益。

2.2中国MDD患者了解临床试验信息的途径

（1）门诊医生是首要渠道：门诊医生对患者病情了解，在治疗过程中与患者建立了信任