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AI驱动药物研发：引领医药创新新时代

在生物医药领域，药物研发始终是一场漫长而艰难的征程。传统药物研发模式长期以来面临着高成本、长周期和

低成功率的困境，这使得整个行业亟需突破性的创新。而随着人工智能（AI）技术的崛起，这一领域迎来了新的曙光。

AI的引入不仅为药物研发提供了全新的思路，还从根本上改变了这一领域的运作方式。今天，我们深入解读发表于

《BiomarkerResearch》期刊上的文章“Integratingartificialintelligenceindrugdiscoveryandearlydrug

developmentatransformativeapproach”，探讨AI如何重塑药物研发的格局，为这一传统领域注入变革的力量。

《BiomarkerResearch》是一本专注于生物标志物研究的学术期刊，致力于发表与生物标志物相关的高质量研究

成果，内容涵盖从基础研究到临床应用的多个领域，是生物医药领域内具有重要影响力的学术平台。近期发表于该期刊

的文章“Integratingartificialintelligenceindrugdiscoveryandearlydrugdevelopmentatransformative

approach”由AlbertoOcana等人撰写，深入探讨了人工智能（AI）技术在药物发现和早期药物开发中的应用及其变

革性潜力。

传统药物研发的困境

传统药物研发，尤其是癌症药物的研发，长期以来面临漫长而复杂的过程。研发周期通常从治疗靶点的识别或具

有抗增殖活性化学实体的筛选开始，后续需要进行大量的临床前研究，包括靶点验证、药物作用机制解析以及联合用药

策略的探索等。这些环节不仅耗时漫长，而且成本高昂，成功率较低，导致整个研发过程效率低下。尤其是在靶点发现

和化合物优化阶段，传统方法往往依赖于大规模的实验筛选和经验性决策，难以快速响应复杂的生物学问题。这种低效

的研发模式已成为制约生物医药行业发展的关键瓶颈。

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在生物医药领域，药物研发始终是一场漫长而艰难的征程。以癌症药物研发为例，传统模式从靶点识别到临床试

验的整个过程往往耗时十年以上，且成功率不足10%。以I期临床试验为例，经典的3+3剂量递增设计虽沿用多年，

但存在显著局限性：

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试验效率低下：依赖线性递增的剂量探索方式，单次试验可能耗时数月甚至数年；

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个体化缺失：忽视患者基因背景、代谢差异等关键变量，导致剂量选择缺乏精准性；

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数据盲区：过度聚焦急性毒性，对慢性毒性、耐受性及长期安全性数据收集不足，为后续开发埋下隐患。

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更深层次的挑战源于癌症生物学的复杂性。肿瘤微环境涉及数百条交织的信号通路，传统单靶点-单药物研发范

式难以应对这种系统性复杂性。尤其对于蛋白质-蛋白质相互作用（PPI）靶点及不可成药靶点（如RAS、MYC），传

统方法在分子设计上几乎无从下手，导致药物研发成功率长期停滞在个位数。

AI赋能药物研发的多维突破

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1.靶点识别：从数据迷雾中精准定位

AI技术正在彻底重塑靶点发现的逻辑链条：

多组学融合分析：通过深度学习算法整合GWAS、单细胞转录组、蛋白质互作网络等多维数据，精准定位疾病关

键节点。例如，GraphNeuralNetworks（GNNs）可识别传统方法忽略的低丰度基因调控环路；

网络药理学应用：基于知识图谱的推理模型（如Tran