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中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见（2025年版）
摘要
血友病B的主要治疗方式是凝血因子Ⅸ或非因子药物治疗，但是由于无法治愈该病，患者需要终身治疗。近年来血友病B基因治疗得到了长足的发展，国内外共有3种腺相关病毒（AAV）载体血友病B基因治疗产品获得上市许可，其中波哌达可基在中国新近获批。AAV载体基因治疗有着治疗后不可逆以及获得潜在长期疗效的特点，但是在前期临床试验中也有疗效不佳或者疗效丢失的病例。是否适合接受AAV载体基因治疗主要基于患者诊断分型、年龄、抑制物状态、AAV衣壳抗体滴度以及患者/家属意愿等因素。鉴于AAV载体血友病基因治疗已经成为患者可及的前沿治疗，中华医学
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