四、医疗健康与生物技术：生物技术药物在罕见病治疗中的应用报告.docx

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一、医疗健康与生物技术

1.1罕见病的定义及特点

1.2生物技术药物在罕见病治疗中的应用

1.3生物技术药物在罕见病治疗中的挑战

1.4生物技术药物在罕见病治疗中的发展趋势

二、生物技术药物在罕见病治疗中的具体应用案例

2.1酶替代疗法在戈谢病治疗中的应用

2.2基因治疗在血友病A治疗中的应用

2.3细胞治疗在帕金森病治疗中的应用

2.4免疫治疗在癌症罕见病治疗中的应用

2.5单克隆抗体在Wolfram综合症治疗中的应用

三、生物技术药物在罕见病治疗中的研发挑战与对策

3.1研发成本高昂与资金筹措难题

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