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参苓白术散加减对杂合子β地中海贫血的疗效探究：临床与机制分析

一、引言

1.1研究背景与意义

1.1.1杂合子β地中海贫血的现状

地中海贫血（Thalassemia），又称海洋性贫血或珠蛋白生成障碍性贫血，是一组遗传性血红蛋白病，也是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病，严重影响儿童健康和出生人口素质。根据珠蛋白肽链合成障碍的类型，地中海贫血主要分为α地中海贫血和β地中海贫血两大类。其中，杂合子β地中海贫血（HbE/β-thal）作为β地中海贫血的一种常见类型，在东南亚、南亚和中东地区发病率尤为突出。

在东南亚地区，如泰国、印度、巴基斯坦等国家，杂合子β地中海贫血的基因携带率相当高，部分地区人群携带率可达5%-10%。在南亚的孟加拉国，一项针对当地人群的大规模流行病学调查显示，杂合子β地中海贫血的发病率也处于较高水平。中东地区，像沙特阿拉伯、伊朗等国家，同样深受该疾病的困扰，由于其特殊的地理位置和人口迁徙历史，使得该病在当地持续传播，发病率居高不下。在中国，南方地区是地中海贫血的高发区，特别是广西、广东、海南等地，杂合子β地中海贫血也并不少见。广西部分地区的统计数据表明，该地区杂合子β地中海贫血的基因携带率在一定比例以上。

杂合子β地中海贫血患者常出现面色苍白、头晕、乏力、黄疸、肝脾肿大等症状。这些症状不仅严重影响患者的日常生活和学习、工作能力，还会随着病情的发展，对患者的身体各器官造成损害，如心脏、肝脏、内分泌系统等，导致生长发育迟缓、心力衰竭、肝功能异常、糖尿病等一系列并发症。长期患病还会给患者带来沉重的心理负担，产生焦虑、抑郁等负面情绪，严重降低患者的生活质量。而且，由于目前的治疗手段有限且费用高昂，家庭往往需要承担巨大的经济压力，进一步影响了患者及其家庭的生活状态。

1.1.2现有治疗手段的局限

目前，杂合子β地中海贫血的治疗方法主要包括输血、脾切除和骨髓移植等，但这些传统治疗方法都存在一定的局限性。

输血治疗是中度和重度地中海贫血患者维持生命的重要手段，通过定期输血可以快速补充血红蛋白，改善贫血症状，预防因贫血引起的并发症，如心力衰竭、感染等，从而提高患者的生活质量并延长生存期。然而，长期输血也带来了诸多问题。首先，输血过程中存在感染风险，可能传播肝炎病毒、艾滋病病毒等，尽管随着血液筛查技术的不断进步，这种风险有所降低，但仍然无法完全消除。其次，多次输血易导致铁过载，多余的铁会在肝脏、心脏等器官沉积，引发器官功能损害，如肝硬化、心律失常、心力衰竭等，严重影响患者的健康和寿命。为了应对铁过载问题，患者需要同时接受祛铁治疗，这不仅增加了治疗成本和患者的痛苦，还可能出现药物不良反应，如胃肠道不适、听力和视力损害等。

脾切除也是治疗地中海贫血的一种方法，主要适用于脾功能亢进、输血需求增加且保守治疗无效的患者。切除脾脏后，可以减少红细胞在脾脏内的破坏，从而减少输血次数。但是，脾切除会导致患者免疫功能下降，尤其是对肺炎球菌、流感嗜血杆菌等细菌的抵抗力减弱，增加了感染的风险，严重时可发生凶险性感染，危及生命。此外，脾切除还可能引发血栓形成等并发症，进一步威胁患者的健康。

骨髓移植是目前唯一能根治地中海贫血的方法，对于重型地中海贫血患者，如果能找到合适的供体，进行异基因造血干细胞移植，有可能实现治愈。然而，骨髓移植面临着诸多挑战。首先，合适供体的寻找非常困难，尤其是在非血缘关系供体中，配型成功的概率极低。其次，骨髓移植费用昂贵，一般家庭难以承受，这使得许多患者因经济原因无法接受该治疗。再者，移植过程中会出现一系列严重的并发症，如移植物抗宿主病，这是由于供体的免疫细胞攻击患者自身组织和器官引起的，可累及皮肤、肝脏、胃肠道等多个器官，严重程度不一，甚至导致死亡。此外，还可能发生感染、出血等并发症，增加了治疗的风险和难度。

1.1.3中医药治疗的潜力

中医药在治疗血液疾病方面具有独特的优势。中医注重整体观念和辨证论治，从人体整体出发，调整机体的阴阳平衡、气血运行和脏腑功能，以达到治疗疾病的目的。与西医针对单一病因或症状的治疗方式不同，中医通过综合调理，可以改善患者的全身症状，提高机体的免疫力和抵抗力，增强自身的抗病能力。

在治疗血液疾病时，中药多从整体入手，通过调节人体的内环境，促进造血干细胞的增殖和分化，改善骨髓造血功能，从而达到治疗贫血的效果。而且，中药的不良反应相对较少，对人体的副作用较小，不会像一些西药那样引起严重的不良反应，如骨髓抑制、肝肾功能损害等，这对于需要长期治疗的血液疾病患者来说尤为重要。此外，中医药还可以减轻化疗、输血等西医治疗方法带来的副作用，如恶心、呕吐、乏力等，提高患者对西医治疗的耐受性和依从性，增强治疗效果。

参苓白术散作为中医经典方剂，具有