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◼创新药大事回顾：1）uniQure基因疗法AMT-130亨廷顿病I/II期临床取得顶线结果：亨廷顿病是一种罕见常染色体显性遗传病，由位于4号染色体短
臂的亨廷顿基因上的CAG三核苷酸异常扩增突变所致，通常在发病后15-20年内死亡。2025年9月24日，基因治疗公司uniQureN.V.宣布了基因治
疗药物AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症的关键I/II期研究的积极顶线数据，主要终点复合统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）显示高剂量AMT-130显示
出75%的疾病进程显著减缓，且关键次要终点总功能能力评估
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