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JournalofNewDrugs2012，21(22)

··

生物前沿

siRNA药物的临床

，

王玉成

(医学协和医学院生物技术100050)

［］，，

RNA、、

干扰技术作为一种新型的沉默技术因其具有高效高特异性低毒性等优点应用

RNA，。siRNA

干扰技术开发新型的靶向药物已成为药物研究领域中重点发展方向之一作为药物应

用于临床已经取得很大的发展但仍许多。本文对RNA干扰机制、临床试验现状及发展前景作简

。

要综述

RNA;;

［］干扰靶向药物临床试验

R977．6［］A［］1003－3734(2012)22－2631－05

［号］文献标志码文章编号

ClinicalstudyofsiRNAdrugs

XULe-xing，WANGJu-xian，LIYi-liang，WANGYu-cheng

(InstituteofMedicalBiotechnology，AcademyofMedicalSciences，

PekingUnionMedicalCollege，Beijing100050，)

［］TheabilitytomanipulatetheRNAinterference(RNAi)machinerytospecificallysilencethe

expressionoftargetscouldbeapowerfultherapeuticstrategy．Therehasbeenatremendouspushbyresearchersto

movesiRNAsintoclinicalapplication．However，thechallengesfacingsiRNAtherapeuticsaresignificant．Thisre-

viewpresentedtheclinicalapplicationandcommentsonbroadprospectsfortheapproach．

［Keywords］RNAinterference;targeteddrugs;clinicaltrials

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