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CRISPR-Cas9在遗传性免疫缺陷病治疗中的临床进展与未来展望

一、CRISPR-Cas9技术概述

1.1CRISPR-Cas9技术的原理

1.2CRISPR-Cas9技术在遗传性免疫缺陷病治疗中的应用

二、CRISPR-Cas9技术在遗传性免疫缺陷病治疗中的临床进展

2.1临床试验进展

2.1.1美国国立卫生研究院（NIH）的临床试验

2.1.2英国伦敦大学学院的临床试验

2.1.3美国斯坦福大学的临床试验

2.2技术优化与改进

2.2.1针对Cas9蛋白的改造

2.2.2sgRNA设计优化

2.2.3基因修复策略的改进

2.3遗传性免疫缺陷病治疗的伦理与法规问题