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医学实验设计;第一部分试验设计的概念;;2．试验设计的概念

试验设计是为达到研究目的，验证研究假说而制定的实施方案。

研究者以数理统计技术为基础，明确处理因素，规定受试对象，选择观察指标，控制干扰因素，并采用适宜的试验方案安排试验和用相应的统计方法处理数据。;3．试验设计的意义

试验设计是对试验因素作合理的、有效的安排，最大限度地减少试验误差，使试验达到高效、快速、经济的目的。

常用的试验设计方法有成组设计、配伍组设计、交叉设计、析因设计、正交设计等。

;试验设计的基本内容;建立研究假说;明确处理因素

1．医学研究的目的是为了评价处理因素的作用;2．对照也是一种处理;3．处理因素要标准化;4．处理因素要少而精;5．明确处理因素和非处理因素;规定受试对象;1．受试对象的质量;（2）制定排除标准：列出影响研究药物疗效和安全性评估的情况，如与入选标

准相反的其它治疗、合并症和妊娠等；

例如：在用呋喃唑酮治疗消化性溃疡的临床试验。

入选标准：规定经胃镜证实为活动性溃疡的病例。

排除标准：①胃手术后吻合口溃疡；

②伴有严重肝病；

③伴有胃癌；

④对呋喃唑酮过敏；

⑤早期妊娠并伴有妊娠反应严重者。

容易造成失访的情况，如在地质、石油、铁路等部门就职，工作环境易于变动的受试者要有防止失防的措施。

;(3)入选和排除标准要用书面形式列成清单，

以便统一认识。在总结成果时，也要说明

本次研究的入选标准和排除标准，以便他

人引用时参考，并为对比时提供依据。;2．受试对象的数量;（3）下面强调几点：

①在决定样本例数前，要提供必要的信息，否则

不能确定样本例数。这些信息是：

l?犯第一类错误的概率α；

l?检验效能或把握度(Power＝l—β)。

l两种疗法差异达到多少，研究者认为有意义

，即要给出???值δ(按定量资料或定性资料分

别考虑)。

l其它：如标准差，单、双侧检验等。;②阴性结果的检验效能

犯第一类错误的概率用α表示，犯第二类

错误的概率用β表示，但β只有与特定的H1结

合起来才有意义，所以β值大小不易确切估计

。l—β称为检验效能或把握度，记作Power，

即两总体均数确有差别，按α水准能发现它们

差别的概率。例如，1—β＝0.9，表示若两总

体均数不相等(μ1≠μ2)，平均100次抽样，有

90次能得出有差别的统计学结论。统计学家提

出1—β不宜低于0.75。;3.受试对象的分配要遵循随机对照的原则;3.受试对象的分配要遵循随机对照的原则;选择观察指标;选择观察指标;选择观察指标;2．指标的选择;3．指标的观察;4．试验的三要素;控制干扰因素

1．试验的基本原理;1．试验的基本原理;2．干扰因素S由两部份组成

S＝S1十S2;3.控制干扰因素的三项原则;（1）均衡对照的原则;（1）均衡对照的原则;（2）随机化原则;（2）随机化原则;（3）足够的样本例数;4．在试验不同阶段控制干扰因素的影响;（2）对研究对象进行观察或测量阶段，可能会因为研究

者和研究对象的主客观原因而产生影响。

①研究者的原因：

l?在临床试验中可能出现同一医师两次重复检查同一

观察对象的结果不一致；

l?两位医师重复检查同一患者的结果也可能不一致，

这些即所谓临床意见的分歧。

这种重复检查和诊断的不一致率过高将会影响到研究的结果，因此，研究者应对这些检查结果的一致性如何进行分析评价，常用的指标为Kappa值。;②研究对象的影响：

常见的有依从性和失访两个因素。

l受试者对于干预措施及试验过程的执行程度称为依从性。l受试者未按照研究人员的规定执行的程度称为非依从性。

试验中常会出现非依从性的情况，非依从性过大就会影

响试验的结果。

l受试者由于各种原因退出试验称