两性离子载体材料赋能小干扰RNA药物输递：机制、优势与挑战.docxVIP

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2025-11-20 发布于上海
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两性离子载体材料赋能小干扰RNA药物输递：机制、优势与挑战

一、引言

1.1研究背景与意义

小干扰RNA（smallinterferingRNA，siRNA）作为一种重要的基因治疗工具，在疾病治疗领域展现出巨大的潜力。其作用机制基于RNA干扰（RNAinterference，RNAi）现象，通过与靶mRNA特异性结合，引发mRNA的降解，从而实现对特定基因表达的沉默，达到治疗疾病的目的。siRNA药物在癌症、遗传性疾病、病毒感染性疾病等多种疾病的治疗研究中取得了显著进展，为这些疑难病症的治疗带来了新的希望。

然而，siRNA药物的临床应用面临诸多挑战，其中最为关键的