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2025年基因编辑在疾病治疗中的应用.pdf

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    2025年基因编辑在疾病治疗中的应用

    目录

    目录1

    1基因编辑技术发展背景3

    1.1CRISPR-Cas9技术的突破性进展4

    1.2基因编辑安全性的提升路径5

    1.3国际伦理框架的建立与完善8

    2基因编辑在单基因遗传病治疗中的应用现状10

    2.1血友病的精准治疗策略11

    2.2转录组学调控与疾病干预14

    2.3神经退行性疾病的基因修复15

    3基因编辑在症治疗中的创新实践17

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