小核酸行业专题：从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间.pptxVIP

小核酸行业专题：

从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间

医药生物

2025年11月16日

投资建议

n小核酸药物长效优势显著，递送技术突破打开治疗新空间。小核酸药物是继小分子药物、抗体药物之后的第三大类药物，主要包括ASO、siRNA等细分类型，其通过在mRNA水平调控基因表达，具有靶向性强、靶点丰富、作用长效等核心优势，为传统不可成药靶点提供了重要突破方向。核心技术聚焦化学修饰与递送系统：GalNAc递送技术已成功推动多款肝靶向小核酸药物商业化落地，从罕见病领域逐步向心血管等常见病领域延伸。同时，新型递送技术（如AOC）正持续突破肝外递送瓶颈，未来有望在肌肉、中枢神经系统（CNS）、脂肪细胞等肝外组织实现突破，进一步拓展小核酸治疗边界，市场潜力广阔。

n新药管线密集+BD交易活跃，小核酸药物市场加速扩容。全球小核酸药物市场增长势头强劲，2024年市场规模约62亿美元，预计2033年将达到467亿美元，期间复合年增长率达25%。行业格局呈一超多强特征，Alnylam、Ionis、Arrowhead等头部企业技术与管线布局领先。目前，全球在售小核酸药物共18款，Inclisiran、Vutrisiran等重磅单品商业化放量显著；进入临床阶段的小核酸药物超300个，涵盖心血管代谢、肿瘤和罕见病等多个领域，其中多款药物进入临床II/III期，行业将进入新药上市及关键临床数据读出的窗口期。同时，小核酸赛道景气度高、BD交易活跃，2018年至2025年11月14日，siRNA领域累计交易额超450亿美元，全球MNC药企持续加码布局，行业长期成长可期。

nAlnylam凭借领先的技术平台与强劲的商业化放量，稳居siRNA领域全球龙头地位。公司于2002年成立，2004年在纳斯达克上市，核心竞争力来自技术壁垒构建，凭借率先在临床上验证GalNAc肝靶向递送技术的可行性，奠定行业标杆地位。2018年以来，公司正式进入商业化兑现期，多款siRNA药物相继获批上市，2025年前三季度，公司总营收达26.17亿美元，同比增长58%；其中产品净收入达19.92亿美元，同比增长67%，商业化放量表现亮眼。同时，公司不断推进平台技术突破，丰富在研管线，多款心血管代谢、CNS及罕见病药物处于临床阶段，有望持续拓宽适应症边界，巩固行业龙头地位。

n投资建议：建议关注在小核酸药物平台技术上具备领先优势，且靶点布局形成差异化竞争力的企业，包括悦康药业、福元医药、前沿生物、石药集团、恒瑞医药等。

n风险提示：研发进展不及预期的风险；行业技术迭代与专利风险；商业化不及预期风险；行业竞争加剧风险。

一、小核酸药物作用机制与技术发展趋势

二、全球小核酸药物商业化进程及研发管线

三、国际龙头Alnylam发展历程复盘

四、国内小核酸药物发展现状及主要公司

目录

一、小核酸药物作用机制与技术发展趋势

n核酸药物含义：核酸是所有生命体遗传信息的载体，包括脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）两大类。随着分子生物学的发展，人们发现除编码蛋白质的核酸序列外，还大量存在非编码序列对人体的生命活动发挥着重要的调控作用。利用核酸分子的翻译或调控功能，作为干预疾病的药物，即为核酸药物。

n与传统的小分子药物和抗体药物相比，核酸药物能够在mRNA转录时进行干预，抑制疾病相关基因表达为病理性蛋白，或引入能够表达正常蛋白的基因弥补功能蛋白的不足，具有“治标治本”的特点。

图表：核酸药物作用机理

DNA

转录

RNA

翻译

Translation

Transcription

蛋白质

↓

通过作用于mRNA，干预基因转录，来调控基因表达

1.1核酸药物定义及分类

核酸药物

基因疗法Genetherapy

小分子药物/抗体药物

资料来源：《核酸药物市场产业现状与未来》弗洛斯特沙利文

n核酸药物主要分为小核酸药物和mRNA两大类别：

•小核酸药物（即寡核苷酸药物）,是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，根据小核酸结构、药物机制、作用靶点的不同，主要分为反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）等类型，目前开发程度最高的小核酸药物为ASO和siRNA；

•mRNA产品主要分为mRNA疫苗和mRNA药物。

图表：核酸药物分类

小核酸药物mRNA

ASO：

RNAi： 适配体： 其他：

•单链DNA或修饰RNA寡核苷酸调节靶RNA功能

•siRNA可诱导基因沉默；

•miRNA可调节mRNA的翻译过程

•利用三维结构和配体蛋白特