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医药行业深度研究：小核酸药物，全球产业实现多维突破，中国创新药企展现全球竞争力.pdf

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    核心观点：小核酸药物凭借其可靶向传统不可成药靶点、作用长效等优势，有望成为继小分子和抗体药物后的第三大药物类别。尽管发

    展历程曾遇挫折，但2014年GalNAc技术的突破为肝靶向递送树立了成功范式，极大激活了产业发展。当前，全球小核酸药物产业正在

    实现商业化盈利、适应症突破、肝外递送突破、双靶点突破等多维突破。中国公司在此浪潮中与全球产业齐头并进，同频共振，展现出

    强劲全球竞争力。

    小核酸药物有望成为第三类药物。在小核酸药物作用机制中，主要为内吞、内体逃逸、基因沉默三步。关键点在于①受体选择：受体丰

    度、内化速率，②优化递送系统提高内体逃逸效率，

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