真实世界研究概述.pptxVIP

真实世界研究概述;目录;目录;美国FDA

21stCenturyCuresAct,2016

明确了FDA可以在合适情况下使用真实世界数据，特别包括

?帮助支持药新适应症的批准

?帮助支持或者满足药物上市后研究的要求

PrescriptionDrugUserFeeActVI（PDUFA），2017

要求FDA加强RWE在监管决策的使用

FrameworkforFDA’sReal-WorldEvidenceProgram,Dec.2018

RWD当前在证据产生中的使用

评估RWD/RWE用于监管决策的框架

SubmittingDocumentsUsingReal-WorldDataandReal-WorldEvidencetoFDAforDrugsandBiologics,2019

鼓励使用RWD生成RWE向FDA递交药物和生物制品资料

GuidelineReal-WorldEvidence,endof2021;欧盟EMA

GetRealInitiative项目，2013

致力于开发出收集与综合RWE的新方法，以便更早地用于药品研发和医疗保健决策过程中

启动适应性许可试点项目，2014

探索利用真实世界数据包括观察性研究数据等用于监管决策的可行性

EUMedicinesAgenciesNetworkStrategyto2020,Dec.2015

提到扩大真实世界数据在注册中的使用

药品局总部（HMA）与EMA联合成立大数据工作组，2017

使用大数据改进监管决策并提高证据标准，其中RWD是大数据的一个子集，包括电子健康档案、登记系统、

医院记录和健康保险等数据

;中国NMPA

《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》（征求意见稿），2019-05-29

《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》（试行稿），2020-01-07

《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》（征求意见稿），2020-05-18

《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则》（征求意见稿），2020-08-03

《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》（试行稿），2020-08-27

其他

2017年12月，《中国临床医学真实世界研究实施规范》，中国临床医学真实世界研究施行规范起草专家委员会

2018年8月3日，发布《真实世界研究指南》，吴阶平医学基金会和中国胸部肿瘤研究协作组

2018年9月6日，发布《CMAC真实世界研究实践专家共识》2018版

2019年6月22日，发布《建立真实世界数据与研究技术规范，促进中国真实世界证据的产生和使用》，中国真实世界数据与研究联盟;真实世界数据

RealWorldData，RWD

??源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。常见来源：

?卫生信息系统,HIS

?医保系统

?疾病登记系统

?国家药品不良反应监测哨点联盟

?自然人群队列和专病队列数据库

?组学相关数据库

?死亡登记数据库

?患者报告结局数据

?来自移动设备端的数据

?其他特殊数据源

并非所有的真实世界数据经分析后都能成为真实世界证据，只有满足适用性的RWD才有可能产生RWE。适用于支持产生真实世界证据的RWD称为适用RWD。;真实世界研究路径;真实世界数据来源;真实世界数据来源;真实世界数据来源;真实世界数据库的经典类型;;真实世界数据适用性评价;我国目前RWD面临的挑战;真实世界证据的评价;原则二：如何从RWD到RWE

关键三环节

高质量的数据（最重要）

良好的设计

正确的分析

两个避免

避免RWD的选择偏倚——数据治理的透明性

避免结果驱动——研究方案的透明性;目录;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;真实世界研究设计;目录;真实世界研究常用统计分析方法;真实世界研究常用统计分析方法;真实世界研究常用统计分析方法;风险因子（RiskFactor）

对结局变量有预测作用，但对暴露因素水平没有影响的基线协变量。在因果关系中如附图1所示，其中R表示风险因子，A表示处理或暴露因素，Y表示结局变量，对R进行调整不影响A→Y总效应的估计，即既不引入偏倚也不消除偏倚，但是可以提高估计量的准确度和模型效率。;混杂因素（Confounder）

既影响处理或暴露因素水平，又对结局变量有预测能力的因素，分为已测得混杂因素和未