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基因治疗产品试卷及答案

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题2分，共20分）

1.下列哪一项不属于基因治疗的目标？（）

A.替代或修复有缺陷的基因

B.通过引入新基因来增强机体的抗病能力

C.切除体内的特定基因以治疗疾病

D.利用基因工程技术生产治疗性蛋白质

2.在基因治疗的递送系统中，病毒载体的主要优势是？（）

A.成本极低，易于大规模生产

B.能够在体内长期、高效地表达治疗基因

C.对宿主细胞的靶向性非常高，副作用小

D.来源广泛，可以是多种生物来源

3.CRISPR-Cas9基因编辑技术最核心的组成部分是？（）

A.病毒载体系统

B.逆转录酶和引物

C.Cas9核酸酶和向导RNA(gRNA)

D.体外转录系统(IVT)

4.基因治疗产品在临床应用中面临的主要伦理挑战之一是？（）

A.治疗费用过高，导致医疗不平等

B.基因编辑可能产生不可预测的脱靶效应

C.对生殖系基因编辑的潜在风险和争议

D.患者知情同意的复杂性和充分性

5.下列哪种分子通常被用作基因治疗产品的药物成分？（）

A.小分子化疗药物

B.细胞因子

C.治疗性蛋白质

D.基因本身或基因工程改造的病毒/细胞

6.用于基因治疗的腺相关病毒（AAV）载体通常属于哪一类病毒？（）

A.带状疱疹病毒

B.柴油病毒

C.腺病毒

D.慢病毒

7.基因治疗产品的非病毒递送系统不包括？（）

A.磷脂质体

B.纳米粒子

C.外源基因的逆转录病毒载体

D.脂质纳米粒

8.以下哪项是基因治疗产品研发过程中必须进行的关键安全性评估？（）

A.产品的市场接受度调查

B.治疗效果的长期跟踪研究

C.异质性（off-target）效应的评估

D.患者对价格的接受程度

9.基因治疗产品的质量控制主要关注哪些方面？（）

a.载体或细胞的纯度和安全性

b.治疗性基因的拷贝数和表达水平

c.产品的一致性和稳定性

d.产品的临床疗效数据

A.a,b

B.b,c

C.a,c,d

D.a,b,c

10.下列关于基因治疗产品临床试验阶段的说法，哪项是正确的？（）

A.I期临床试验主要评估产品的有效性和最佳剂量

B.II期临床试验主要评估产品的安全性和有效性

C.III期临床试验进行大规模样本验证，确认产品的安全性和有效性

D.IV期临床试验是产品上市后的上市后研究，主要监测长期副作用

二、填空题（每空1分，共10分）

1.基因治疗旨在通过______、______或______等方式，修正或调控遗传物质，以达到治疗疾病的目的。

2.常用的基因递送载体包括病毒载体，如腺病毒、______、慢病毒等，以及非病毒载体，如______、纳米粒等。

3.CRISPR-Cas9系统利用______识别并结合特定的DNA序列，通过______切割DNA，实现基因编辑。

4.基因治疗产品的安全性评价需要关注的主要风险包括免疫原性、______、______以及插入突变等。

5.根据治疗目的的不同，基因治疗产品可以分为______基因治疗和______基因治疗。

三、判断题（每题1分，共5分，请在括号内打√或×）

1.所有的基因治疗产品都必须使用病毒载体才能有效递送治疗基因。（）

2.基因编辑技术如CRISPR-Cas9可以实现精确的基因敲除，但无法实现基因插入。（）

3.基因治疗产品的监管审批比普通化学药物更为严格。（）

4.exvivo基因治疗是指在体内直接进行基因操作，invivo基因治疗则是在体外进行操作后输入体内。（）

5.基因治疗的主要局限性之一是治疗费用高昂，目前只有少数发达国家能够普及。（）

四、名词解释（每题3分，共12分）

1.基因递送系统

2.脱靶效应

3.exvivo基因治疗

4.基因治疗产品的临床转化

五、简答题（每题5分，共10分）

1.简述腺相关病毒（AAV）作为基因治疗载体的主要优点。

2.简述基因治疗产品在进入临床试验前需要满足的主要要求。

六、论述题（8分）

请论述基因治疗产品相较于传统药物在研发、临床应