药品立项（调研、评估）实战经验分享.docxVIP

药物研发立项是整个研发流程的起点，无论是明确研发方向，合理分配资源，降低风险，满足临床需求，符合法规要求，促进创新，还是提升企业的竞争力，这都对整个药物研发过程的顺利推进和最终成果的实现起着决定性作用。

而能从海量文献报告中高效地探索出价值信息，是一个立项人的必修课，所以笔者今天带来了摩熵医药报告数据库的300+份真实商业药物立项调研报告，及摩熵咨询报告大厅的11万多份医药行业资源。也着重分享了一些药物研发立项的经验及思路。

目录

一、如何选择新药项目？（三大方面）

二、如何评估新药项目？（自立或引进项目）

三、仿制药产品线设计必须要考量的8个方面

四、从哪些地方去获取这些调研信息（信息获取渠道）？

五、立项真实案例分析3篇（研发、市场、集采）

六、要点总结及原报告分享

一、如何选择新药项目？（三大方面）

新药研发复杂且风险高，选择符合公司战略的新药项目至关重要。需结合公司实际、战略方向，全面分析技术数据，最终决定是否立项或引进。下面是一些需要注意的细节。

①公司实际情况：资金、人员、场地、设备、项目经验及管理制度等。

②战略方向：首先明白：世界上没有完美的新药项目。企业要选择是直接对标大型药企，还是先生存后发展。中大型药企通常平衡风险与创新性，全方位布局以降低战略风险。企业还需选择专业化或综合路线，并根据自身发展情况（如融资、技术专家加盟、项目突破等）灵活调整发展战略。

③技术数据：根据现有数据，从新药研发、生产、销售的完整流程拼出整体图像。技术数据解读要突出全面、优势、劣势、风险、市场导向，结合自身战略扬长避短。

二、如何评估新药项目？（自立或引进项目）

①拟自主立项的项目需从适应症、靶标、研究方案和风险分析四方面评估。

②而对于拟引进项目需考虑来源公司、转让动机、是否涉及特殊药物、专利布局、销售情况、技术数据、是否符合公司发展战略等八方面。

仿制药产品线设计必须要考量的6个方面

仿制药产品线设计需考虑稀缺性、创新性（差异化）、公司业务的协同性、延续性、前瞻性和技术可行性，如下。

四、从哪些地方去获取这些调研信息（信息获取渠道）？

调研信息获取渠道包括生物信息检索、化学结构检索和主题检索，详细分类如下。

需要注意的是，药品的市场情况及销售数据更多是通过商业数据库检索，如摩熵医药、米内网等。

五、立项真实案例分析3篇（研发、市场、集采）

案例1：筛选出全球药物研发IND但国内未IND的新靶点

①用全球药物研发IND及以上的靶点除去中国药物IND及以上的靶点，得到’国内新靶点’。

②靶点在全球范围内已经有药物处于IND及以上研发阶段，即在成药性上获得了一定的验证;排除国内在IND及以上药物涉及靶点，即国内还没有该靶点的药物处于IND及以上阶段。

③得到国内新靶点中的热门，研究价值更大。

④再查看针对这些靶点开发的药物主要的疾病领域，根据与公司自身的战略的适配性，来选择靶点进行深一步研究。

图：摩熵咨询-2023新靶点TOP30

从上图可以看出2023年国内新靶点TOP30的药品中，抗肿瘤领域占比最大达30%，其次是神经系统领域占比25%，消化和代谢领域占比9%，且绝大多数药品在国外仍然处于临床早中期，包括临床、临床I期和临床I期，共计占比87%。处于临床II阶段的药品占比最大，为47%。

案例2：利用医疗大数据和KOL访谈，详细测算儿童药市场规模及构成

下面数据来源：通过摩熵医药数据和KOL访谈定量问卷综合数据

①通过KOL访谈及沟通，兼用药是目前儿童治疗市场的的大头，专用药相对较少，成人药裁量使用比例预计为15%。

②通过泸州的数据可以看到，成人药在儿童的使用比例为21.5%，但考虑到泸州人均GDP低于全国，结合访谈结果，所以成人药使用比例在15%左右较为合理。

③通过泸州的数据可以看到，儿童专用药用于儿童比例为90.8%，数据库中公立医院终端儿童专用药销售额为133.4亿，考虑到公立终端占市场的69.7%(见P33)所以儿童专用药市场=(133.4亿*90.8%)/69.7%=173.8亿(占比14.5%)，但考虑到此次KOL访谈为北京为主，儿童专用药可选择较多，所以全国比例调整为12.9%。

④儿童兼用药通过KOL访谈及定量问卷是目前儿童治疗市场的大头，占比在70%-80%之间。

图：用医疗大数据和KOL访谈，对儿童药细分领域进行横向对比

在对中国儿童药立项的定性访谈中，需深入了解背后原因，知晓市场本质和运行模式。面对医疗专业人员和患者，可引导话题，示例如下：

①药物/器械的临床使用评价

②患者旅程、患者群体类型和决策流程

③临床未满足需求

④产品如愿的关键决策者和决策因素，非临因素对产品的影响

⑤学术推广、补助、产品培训等方面需求

而面对一些市场或企业专家时，可引导话题，示例如下：

①竞争对手产品的市场销售策略

②市场