血友病治疗发展历程与现状概述.pdfVIP

血友病治疗的发展历程

血友病治疗的发展:3,42010s–2020s

2000s–2010s新的研究性疗法

1980s–1990s

半衰延长的凝血因•非凝血因子类药物

1960s–1970s重组的凝血因子,子•治疗

1950s–1960s血浆源性凝血因子aPCC/rFVIIa•细胞系•编辑

•提高了源的安

全血按需治疗•细胞治疗

全性

血浆•广泛的

•家庭治疗/预防治疗

冷沉淀

•血友病治疗的

扩张

•血友病治疗在过去的几十年中得到了显著的改善，从全血、冰冻血浆的治疗来到了重组因子的替代治疗1

•当前无抑制物的血友病患者的治疗方式为FVIII/FIX预防性替代治疗，每周2-4次静脉注射，或进行按需治疗

1,2

1.FranchiniMandMannucciPM.BloodRev2013;27:179–84;

2.YoungG.HematologyAmSocHematolEducProgram2012;2012:362–68;

3.WFH.Guidelinesforthemanagementofhaemophilia.2012.Availableat:

[AccessedOctober2018];

4.BerntorpEandShapiroAD.Lancet2012;379:1447–56

血友病治疗现状：unmetneeds

⚫需每周多次静脉注射：依从性↓

⚫不能预防所有，关节病变仍缓慢进展

⚫巨大医疗费用及患者负担

⚫抑制物生成

抑制物：血友病A的严重并发症

或由高纯度FVIII治疗引起1,2

中和抗体显著降低FVIII的治