药物研发新趋势.pptx

2025/07/11

汇报人：_1751850063

01药物研发概述02药物研发新技术

CONTENTS

药物研发方法创药物研发政策与

03新04市场

药物研发的未来

05方向

01

人工智能在药物研发中的应用

深度学习等AI技术应用于预测药物分子的活性，以提升药物筛选速度。

基因编辑技术的进步

CRISPR-Cas9等基因编辑工具的出现，为治疗遗传性疾病提供了新的可能。

个性化医疗的兴起

个性化药物治疗研发，依托于患者基因组信息，显著提升了治疗效果和精确度。

药物筛选与设计临床试验阶段

筛选自天然或合成化合物库的潜经过实验室检测验证，该药物进

在药物分子，通过计算机辅助设入人体临床实验，划分为三个阶

计对药物结构进行优化。段：I、II、III期，以验证其安全性

及疗效。

02

CRISPR-Cas9技术

01

科学家通过CRISPR-Cas9技术能精确编辑基因，为遗传病的治疗提供了新的方向。

TALENs和ZFNs

02

TALENs与ZFNs作为基因编辑领域的先驱技术，虽然其应用不如CRISPR技术广泛，却为基因治疗领域的发展奠

定了坚实的基石。

基因疗法的临床应用

03

基因疗法通过替换或修复有缺陷的基因来治疗疾病，目前已有数个基因疗法产品获批上市。

高通量筛选药物设计优化临床试验数据分析药物再利用

利用AI进行高通量筛选，运用人工智能技术优化药借助人工智能技术对临床AI算法挖掘现有药物的新

快速识别潜在药物候选分物分子设计，预判其功效试验数据进行深入分析，用途，缩短药物再利用的

子，提高药物发现效率。与安全指标，有效推进药发现患者反应规律，以提研发周期，降低成本。

物研发进程。升试验方案和药物适用范

围的精准度。

靶向药物递送

纳米颗粒可被定制为针对特定细胞或组织，例如肿瘤，

以增强药物效果并降低不良影响。

控制释放机制

运用纳米技术实现药物的精准定时和定位释放，包括

pH敏感型或温度敏感型纳米载体，以提升治疗效果。

03

靶向药物递送智能响应递送系统

借助纳米粒子的独特功能，药物能纳米载体可以被巧妙地设计，使其

够精准抵达患病区域，有效提升治对特定的刺激（例如pH值的变动或

疗效果，同时降低不良影响的产生。温度的变化）产生反应，从而达到

药物精准释放的目的。

药物筛选与设计

在天然产品或合成化合物库中挑选可能成为药物的物

质，借助计算机辅助技术改良其分子结构。

临床试验阶段

药品在完成实验室检测后，进入人体实验环节，划分

为I、II、III期，旨在验证其安全与效果。

CRISPR