阳离子多肽 - 硬脂酸嫁接物：基因给药系统的创新探索.docxVIP

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2025-12-27 发布于上海
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阳离子多肽-硬脂酸嫁接物：基因给药系统的创新探索

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种新兴的治疗方式，旨在通过导入、修正或调控基因的表达来治疗疾病，为许多传统医学难以治愈的疾病，如遗传性疾病、恶性肿瘤、心血管疾病等，带来了新的希望。自20世纪70年代基因治疗的概念被首次提出以来，这一领域经历了从理论探索到临床应用的漫长过程。1990年，美国国家食品药品监督管理局正式批准了第一个基因治疗临床试验，标志着基因治疗技术正式进入临床研究阶段。此后，基因治疗领域取得了显著进展，多种基因治疗产品相继获批上市，如2012年欧洲药品管理局批准的UniQure公司的基因治疗