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基因治疗罕见病药物的市场准入策略探讨.docx

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    基因治疗罕见病药物的市场准入策略探讨

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、基因治疗罕见病药物行业现状分析 4

    1、全球及中国罕见病定义与疾病谱分布 4

    国际罕见病分类标准与中国罕见病目录对比 4

    基因突变所致罕见病的占比与典型病种分析 5

    2、基因治疗技术发展现状与临床转化进展 6

    病毒载体（AAV、慢病毒）与非病毒载体技术路线比较 6

    已获批上市基因治疗药物的适应症与技术平台分布 8

    二、市场竞争格局与主要参与企业分析 11

    1、全球领先企业布局与产品管线分析 11

    2、中国本土企业竞争力评估 11

    信念医药、博雅辑

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