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罕见病药物研发进展及产业化投资前景分析报告.docx

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    罕见病药物研发进展及产业化投资前景分析报告

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发的行业现状与背景分析 3

    1、全球罕见病药物研发的发展历程与现状 3

    国际罕见病定义与药物分类标准演变 3

    主要发达国家罕见病药物市场规模与增长趋势 5

    2、中国罕见病药物研发的起步与现实挑战 6

    中国罕见病患者基数与疾病谱特征分析 6

    国产罕见病药物在研品种数量与阶段分布 8

    二、罕见病药物研发的技术进展与创新路径 10

    1、基因治疗与靶向技术的突破性应用 10

    疗法与小分子靶向药物的开发动态 10

    2、人工智能与大数据在研

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