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罕见病药物研发激励政策与市场准入研究.docx

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    罕见病药物研发激励政策与市场准入研究

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    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发的行业现状分析 4

    1、全球罕见病药物市场发展概况 4

    全球罕见病定义与流行病学数据统计 4

    主要国家罕见病药物研发数量与上市情况 5

    2、中国罕见病药物研发的现实挑战 7

    患者基数分散与诊断率低导致研发动力不足 7

    研发成本高与投资回报周期长的现实困境 8

    二、罕见病药物研发的关键技术进展 10

    1、基因治疗与精准医疗技术的突破 10

    基因编辑技术在罕见病治疗中的应用 10

    病毒载体技术的临床转化与优化 11

    2、人工智能与

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