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基因编辑治疗β-地中海贫血临床疗效长期随访研究报告
1、行业概述
β-地中海贫血（β-thalassemia）是一种常见的遗传性血液疾病，由β-珠蛋白基因的缺失或点突变引起，导致血红蛋白合成障碍，进而引发慢性贫血。该疾病主要流行于地中海沿岸国家、东南亚地区及中国南方部分地区，患者常表现为贫血、脾脏肿大、骨骼畸形等症状，严重者可因心力衰竭或感染而死亡。近年来，随着基因编辑技术的快速发展，尤其是CRISPR-Cas9系统的广泛应用，基因编辑治疗β-地中海贫血已成为临床研究的热点。基因编辑技术通过精准定位并修正致病基因突变，为β-地中海贫血的治疗提供了新的可能性。目前，全球多家研究机构和制药企业已开
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