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罕见病药物研发进展与市场投资价值分析.docx

罕见病药物研发进展与市场投资价值分析.docx

    罕见病药物研发进展与市场投资价值分析

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发现状与技术进展 4

    1、全球罕见病药物研发概况 4

    罕见病定义与疾病分类体系 4

    国际在研药物数量与适应症分布 5

    2、核心技术平台与研发模式创新 7

    基因治疗与RNA技术的应用进展 7

    靶向蛋白降解与AI辅助药物设计 9

    3、临床开发挑战与突破路径 10

    患者招募难与真实世界数据应用 10

    孤儿药临床试验设计优化策略 11

    二、市场竞争格局与主要企业分析 12

    1、全球市场主要参与者竞争态势 12

    跨国药企布局与核心产

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