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线粒体功能障碍相关儿童智力残疾的基因治疗突破与产业化路径.docx

线粒体功能障碍相关儿童智力残疾的基因治疗突破与产业化路径.docx

    线粒体功能障碍相关儿童智力残疾的基因治疗突破与产业化路径

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、线粒体功能障碍相关儿童智力残疾的基因治疗现状与科学基础 4

    1、线粒体功能障碍与儿童智力残疾的病理关联机制 4

    线粒体DNA突变与能量代谢异常对神经发育的影响 4

    核基因编码线粒体蛋白缺陷在智力障碍中的作用研究 5

    2、当前基因治疗技术的临床探索与进展 5

    载体介导的线粒体基因修复在动物模型中的验证成果 5

    碱基编辑与线粒体靶向递送系统的技术突破现状 7

    二、基因治疗技术创新与核心研发路径 9

    1、关键技术瓶颈与突破方向 9

    线粒体

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